Eteplirsen bruksområder, bivirkninger og advarsler

Eteplirsen

Generisk navn: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]

Merkenavn: Exondys 51
Doseringsform: intravenøs oppløsning (50 mg/ml)
Legemiddelklasse: Diverse ukategoriserte midler

Hva er eteplirsen?

Eteplirsen virker ved å hjelpe kroppen med å produsere et protein kalt dystrofin. Dystrofin er et protein som bidrar til å stabilisere strukturen til muskelvev og er nødvendig for riktig muskelutvikling og funksjon. Uten dystrofin kan muskelfibrene bli svake og lett skades. Dette kan påvirke frivillig bevegelse som å gå.

Barn med Duchenne muskeldystrofi har en mutasjon av et gen som normalt vil føre til at kroppen produserer dystrofin.

Eteplirsen brukes til barn med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Eteplirsen er ikke en kur for DMD, men eteplirsen kan redusere muskelsvakhet og muskelsvinn forårsaket av denne sykdommen.

Eteplirsen ble godkjent av US Food and Drug Administration (FDA) på «akselerert» basis. I kliniske studier reagerte noen barn på denne medisinen. Det er imidlertid behov for ytterligere studier for å avgjøre om eteplirsen generelt er effektiv i behandling av DMD.

Eteplirsen kan også brukes til formål som ikke er oppført i denne medisinveiledningen.

Advarsler

Før barnet ditt får eteplirsen, fortell legen om alle barnets medisinske tilstander eller allergier, og alle medisinene barnet bruker.

Før du tar denne medisinen

Fortell barnets lege dersom noen tidligere eteplirsen-injeksjoner forårsaket en alvorlig allergisk reaksjon hos barnet ditt.

Før barnet ditt får eteplirsen, fortell legen om alle barnets medisinske tilstander eller allergier, og alle medisinene barnet bruker.

Selv om eteplirsen hovedsakelig har blitt brukt til barn, er det ikke kjent om eteplirsen kan være skadelig hvis det brukes under graviditet eller under amming.

Hvordan gis eteplirsen?

Eteplirsen gis som en infusjon i en vene. En helsepersonell vil gi deg denne injeksjonen.

For å gjøre injeksjonen mer behagelig, kan en bedøvende medisin påføres hudområdet der IV-nålen skal plasseres.

Eteplirsen gis en gang per uke. Dette legemidlet må injiseres sakte, og infusjonen kan ta opptil 1 time å fullføre.

Fortell omsorgspersonene dine hvis du føler deg kløende, varm, ør i hodet eller har tetthet i brystet eller problemer med å puste når eteplirsen injiseres.

Fortell legen din dersom barnet ditt har endringer i vekt. Eteplirsen-doser er basert på vekt, og eventuelle endringer kan påvirke dosen.

Hva skjer hvis jeg glemmer en dose?

Ring barnets lege for instruksjoner hvis du savner en avtale for barnets eteplirsen-injeksjon.

Hva skjer hvis jeg overdoser?

Søk akutt legehjelp eller ring Poison Help-linjen på 1-800-222-1222.

Hva bør jeg unngå mens jeg får eteplirsen?

Følg legens instruksjoner om eventuelle restriksjoner på mat, drikke eller aktivitet.

Eteplirsen bivirkninger

Få akutt medisinsk hjelp hvis barnet ditt har tegn på en allergisk reaksjon: elveblest; vanskelig å puste; hevelse i ansiktet, leppene, tungen eller halsen.

Vanlige bivirkninger av eteplirsen kan omfatte:

• smerte, blåmerker, kløe, hudutslett eller annen irritasjon der medisinen ble injisert;

• oppkast;

• leddsmerter;

• problemer med balanse; eller

• forkjølelsessymptomer som tett nese, nysing, sår hals.

Dette er ikke en fullstendig liste over bivirkninger og andre kan forekomme. Ring legen din for medisinsk råd om bivirkninger. Du kan rapportere bivirkninger til FDA på 1-800-FDA-1088.

Eteplirsen doseringsinformasjon

Vanlig voksendose for muskeldystrofi:

30 mg/kg IV én gang i uken som en IV-infusjon over 35 til 60 minutter

Kommentarer:
-Dette stoffet er godkjent under akselerert godkjenning basert på en økning i dystrofin i skjelettmuskulatur observert hos noen pasienter; en klinisk fordel er ikke fastslått
-Fortsatt godkjenning kan være betinget av klinisk fordel i bekreftende studier.

Bruk: For behandling av Duchenne muskeldystrofi (DMD) hos pasienter som har en bekreftet mutasjon av DMD-genet som er mottakelig for ekson 51-hopping

Vanlig pediatrisk dose for muskeldystrofi:

30 mg/kg IV én gang i uken som en IV-infusjon over 35 til 60 minutter

Kommentarer:
-Dette stoffet er godkjent under akselerert godkjenning basert på en økning i dystrofin i skjelettmuskulatur observert hos noen pasienter; en klinisk fordel er ikke fastslått
-Fortsatt godkjenning kan være betinget av klinisk fordel i bekreftende studier.

Bruk: For behandling av Duchenne muskeldystrofi (DMD) hos pasienter som har en bekreftet mutasjon av DMD-genet som er mottakelig for ekson 51-hopping

Hvilke andre legemidler vil påvirke eteplirsen?

Andre legemidler kan påvirke eteplirsen, inkludert reseptbelagte og reseptfrie legemidler, vitaminer og urteprodukter. Fortell hver av barnets helsepersonell om alle medisiner barnet bruker nå, og eventuell medisin barnet begynner eller slutter å bruke.

Populære FAQ

Mer informasjon

Husk, oppbevar denne og alle andre medisiner utilgjengelig for barn, del aldri medisinene dine med andre, og bruk denne medisinen kun for indikasjonen som er foreskrevet.

Rådfør deg alltid med helsepersonell for å sikre at informasjonen som vises på denne siden gjelder dine personlige forhold.