Forskningsoppdatering: Hva er nytt i behandlinger for CF

Oppdaterte retningslinjer for å forbedre personlig pleie

I 2017 ga eksperter fra Cystic Fibrosis Foundation ut oppdaterte retningslinjer for diagnostisering og klassifisering av CF.

Disse retningslinjene kan hjelpe leger med å anbefale mer personlige tilnærminger til behandling av CF.

I løpet av det siste tiåret har forskere utviklet en bedre forståelse av de genetiske mutasjonene som kan forårsake CF. Forskere har også utviklet nye medisiner for å behandle mennesker med visse typer genetiske mutasjoner. De nye retningslinjene for diagnostisering av CF kan hjelpe leger med å avgjøre hvem som er mest sannsynlig å dra nytte av visse behandlinger, basert på deres spesifikke gener.

Nye medisiner for å behandle den underliggende årsaken til symptomer

CFTR-modulatorer kan være til nytte for noen mennesker med CF, avhengig av deres alder og de spesifikke typene genetiske mutasjoner de har. Disse stoffene er utviklet for å korrigere visse defekter i CFTR-proteiner som forårsaker symptomer på CF. Mens andre typer medisiner kan bidra til å lindre symptomene, er CFTR-modulatorer den eneste typen medikament som for øyeblikket er tilgjengelig for å løse den underliggende årsaken.

Mange forskjellige typer genetiske mutasjoner kan forårsake defekter i CFTR-proteiner. Så langt er CFTR-modulatorer kun tilgjengelig for å behandle mennesker med visse typer genetiske mutasjoner. Som et resultat kan noen personer med CF for øyeblikket ikke dra nytte av behandling med CFTR-modulatorer – men mange andre kan.

Til dags dato har US Food and Drug Administration (FDA) godkjent tre CFTR-modulatorterapier for personer i visse aldersgrupper med visse genetiske mutasjoner:

• ivacaftor (Kalydeco), godkjent i 2012
• lumacaftor/ivacaftor (Orkambi), godkjent i 2015
• tezacaftor/ivacaftor (Symdeko),
  godkjent i 2018

Ifølge Cystic Fibrosis Foundation pågår det for tiden forskning for å vurdere sikkerheten og effekten av disse legemidlene hos andre grupper mennesker som lever med CF. Forskere jobber også med å utvikle andre typer CFTR-modulatorterapier som kan være til nytte for flere mennesker med CF i fremtiden.

For å lære mer om hvem som kan ha nytte av behandling med en CFTR-modulator, snakk med legen din.

Pågående forskning for å utvikle nye terapier

Forskere over hele verden jobber hardt for å forbedre livene til mennesker med CF.

I tillegg til behandlingsalternativene som for øyeblikket er tilgjengelige, prøver forskere for tiden å utvikle nye typer:

• CFTR-modulatorterapier
• medikamenter for å tynne ut og løsne slim
• medikamenter for å redusere betennelse i lungene
• medisiner for å bekjempe bakterielle og andre mikrobielle
  infeksjoner
• medisiner som retter seg mot mRNA-molekyler som koder for CFTR-proteiner
• genetiske redigeringsteknologier for reparasjon
  mutasjoner i CFTR genet

Forskere tester også sikkerheten og effekten av nåværende behandlingsalternativer for nye grupper av mennesker med CF, inkludert små barn.

Noen av disse innsatsene er i tidlig fase, mens andre er lenger på vei. Cystic Fibrosis Foundation er et godt sted å finne informasjon om den nyeste forskningen.

Det gjøres fremskritt

CF kan påvirke den fysiske og mentale helsen til mennesker som har det, så vel som de som bryr seg om dem. Heldigvis gjør pågående fremskritt innen CF-forskning og omsorg en forskjell.

I følge den siste årsrapporten for pasientregisteret fra Cystic Fibrosis Foundation, fortsetter forventet levealder for personer med CF å øke. Den gjennomsnittlige lungefunksjonen til personer med CF har forbedret seg betydelig de siste 20 årene. Ernæringsstatusen har også blitt bedre, mens tilstedeværelsen av skadelige bakterier i lungene har gått ned.

For å oppnå best mulig resultater for barnet ditt og få mest mulig ut av de siste fremskritt i omsorgen, er det avgjørende å planlegge regelmessige kontroller. Fortell omsorgsteamet deres om endringer i helsen deres og spør om du bør gjøre noen endringer i behandlingsplanen deres.

Takeawayen

Mens mer fremgang er nødvendig, lever personer med CF i gjennomsnitt lengre og sunnere liv enn noen gang før. Forskere fortsetter å utvikle nye terapier, inkludert nye CFTR-modulatorer og andre medisiner for å behandle CF. For å lære mer om barnets behandlingsalternativer, snakk med legen deres og andre medlemmer av omsorgsteamet.