Zolgensma: Bruk, dosering, bivirkninger, advarsler

Zolgensma

Generisk navn: onasemnogene abeparvovec-xioi
Doseringsform: intravenøs (infusjon) injeksjon
Legemiddelklasse: Diverse ukategoriserte midler

Hva er Zolgensma?

Zolgensama (onasemnogene abeparvovec-xioi) er en genterapi som brukes for spinal muskelatrofi (SMA). SMA er en arvelig lidelse som forårsaker skjelettmuskelsvakhet og sløsing, som forverres med alderen.

SMA er forårsaket når et gen, vanligvis SMA1, mangler eller ikke fungerer som det skal. Zolgensama gir en ny funksjonell eller arbeidskopi av et humant SMN-gen.

Zolgensama er en engangsbehandling gitt via en intravenøs (IV) infusjon. Det ble godkjent av US Food and Drug Administration (FDA) i 2019.

Hva brukes Zolgensma til?

Zolgensma er en reseptbelagt genterapi som brukes til å behandle barn under 2 år med spinal muskelatrofi (SMA). Zolgensma gis som en engangsinfusjon i en vene. Zolgensma har ikke blitt evaluert hos pasienter med avansert SMA.

Viktig informasjon

• Zolgensma kan øke leverenzymnivåer og forårsake akutt alvorlig leverskade eller akutt leversvikt.
• Barnet ditt vil få et oralt kortikosteroid før og etter infusjon med Zolgensma og vil gjennomgå regelmessige blodprøver for å overvåke leverfunksjonen.
• Kontakt barnets lege umiddelbart hvis pasientens hud og/eller det hvite i øynene ser gulaktig ut, hvis de glemmer en dose kortikosteroid eller kaster opp, eller hvis pasienten opplever en reduksjon i årvåkenhet.

Hva bør jeg fortelle legen min før jeg får Zolgensma?

Før du får Zolgensma, snakk med barnets lege om:

• Vaksinasjoner for å avgjøre om justeringer av vaksinasjonsplanen er nødvendig for å imøtekomme behandling med et kortikosteroid.
• Beskyttelse mot respiratorisk syncytialvirus (RSV), som anbefales.

Hvordan skal jeg få Zolgensma?

• Zolgensma administreres ved intravenøs infusjon over 60 minutter.
• Zolgensma administreres sammen med kortikosteroidbehandling. Kortikosteroidbehandling startes én dag før infusjon av Zolgensma og fortsetter i totalt 30 dager.
• Kontakt barnets lege umiddelbart hvis barnets hud og/eller det hvite i øynene ser gulaktig ut, hvis de glemmer en dose kortikosteroid eller kaster opp, eller hvis pasienten opplever en reduksjon i årvåkenhet.
• Før og etter at barnet ditt mottar Zolgensma-klokke for:
  • Infeksjoner før eller etter Zolgensma-infusjon kan føre til mer alvorlige komplikasjoner. Kontakt pasientens lege umiddelbart hvis du ser tegn på en mulig infeksjon som hoste, hvesing, nysing, rennende nese, sår hals eller feber.
  • Redusert antall blodplater kan oppstå etter infusjon med Zolgensma. Søk øyeblikkelig legehjelp hvis pasienten opplever uventede blødninger eller blåmerker.
  • Trombotisk mikroangiopati (TMA) er rapportert å oppstå omtrent en uke etter Zolgensma-infusjon. Omsorgspersoner bør søke øyeblikkelig legehjelp hvis pasienten opplever tegn eller symptomer på TMA, slik som uventede blåmerker eller blødninger, anfall eller redusert urinproduksjon.

Trenger jeg å ta forholdsregler med pasientens kroppsavfall?

Midlertidig kan små mengder Zolgensma bli funnet i pasientens avføring. Bruk god håndhygiene når du kommer i direkte kontakt med kroppsavfall i 1 måned etter infusjon med Zolgensma. Engangsbleier skal forsegles i engangs søppelposer og kastes med vanlig søppel.

Doseringsinformasjon

Den anbefalte dosen av Zolgensma er 1,1 × 10¹⁴ vektorgenomer (vg) per kg kroppsvekt.

Hva er bivirkningene av Zolgensma?

De vanligste bivirkningene som oppsto hos pasienter behandlet med Zolgensma var forhøyede leverenzymer og oppkast.

Dette er ikke alle mulige bivirkninger med Zolgensma.

Ring barnets lege for medisinsk råd om bivirkninger som plager deg eller som ikke forsvinner.

Du oppfordres til å rapportere mistenkte bivirkninger ved å kontakte FDA på 1-800-FDA-1088 eller www.fda.gov/medwatch, eller Novartis Gene Therapies, Inc. på 833-828-3947.

Interaksjoner

Det kan hende at det må gjøres justeringer av barnets vaksinasjonsplan for å imøtekomme behandling med et kortikosteroid. Snakk med barnets lege.

Oppbevaring

Zolgensma sendes frossen (≤ -60°C [-76°F]) i 10 mL hetteglass med 2 påfyllingsvolumer (enten 5,5 mL eller 8,3 mL).

Hva er ingrediensene i Zolgensma?

Aktive ingredienser: Adeno-assosiert virus

Inaktive ingredienser: trometamin, magnesiumklorid, natriumklorid, poloxamer 188, vann.

Zolgensma produseres, pakkes og distribueres av Novartis Gene Therapies, Inc. 2275 Half Day Road, Suite 200, Bannockburn, IL 60015 USA.

Populære vanlige spørsmål

Mer informasjon

Rådfør deg alltid med helsepersonell for å sikre at informasjonen som vises på denne siden gjelder dine personlige forhold.