Med Norge
  • Home
  • Sykdommer
    • All
    • Andre sykdommer
    • Fordøyelsessykdommer
    • Hudsykdommer
    • Kreft
    • Smittsomme og parasittiske sykdommer
    Skjoldbruskkjertel: symptomer, årsaker, diagnose, behandling

    Skjoldbruskkjertel: symptomer, årsaker, diagnose, behandling

    Diagnostisering og behandling av Lyme -sykdom i senere stadium

    Diagnostisering og behandling av Lyme -sykdom i senere stadium

    Kronisk hyperventilasjon: Årsaker, symptomer og behandling

    Kronisk hyperventilasjon: Årsaker, symptomer og behandling

    Scheuermanns sykdom senere i livet: symptomer og behandling

    Scheuermanns sykdom senere i livet: symptomer og behandling

  • Informasjon om medisiner
    8 bivirkninger av macitentan og hvordan du kan minimere dem

    8 bivirkninger av macitentan og hvordan du kan minimere dem

    Forklaring om virkningsmekanismen til macitentan-medisinen

    Forklaring om virkningsmekanismen til macitentan-medisinen

    Forklaring om virkningsmekanismen til aprocitentan medisinering

    Forklaring om virkningsmekanismen til aprocitentan medisinering

    7 bivirkninger av aprocitentan og hvordan du kan redusere dem

    7 bivirkninger av aprocitentan og hvordan du kan redusere dem

  • Helsevesen
    Uforklarlig muskelsmerter i armer og ben: Årsak og behandling

    Uforklarlig muskelsmerter i armer og ben: Årsak og behandling

    Unngå grapefrukt når du tar atorvastatinmedisin

    Unngå grapefrukt når du tar atorvastatinmedisin

    Funksjoner, effekter av prostaglandiner i svangerskapet

    Funksjoner, effekter av prostaglandiner i svangerskapet

    Oksidativt stress: Årsaker, effekter og forebygging

    Oksidativt stress: Årsaker, effekter og forebygging

No Result
View All Result
  • Home
  • Sykdommer
    • All
    • Andre sykdommer
    • Fordøyelsessykdommer
    • Hudsykdommer
    • Kreft
    • Smittsomme og parasittiske sykdommer
    Skjoldbruskkjertel: symptomer, årsaker, diagnose, behandling

    Skjoldbruskkjertel: symptomer, årsaker, diagnose, behandling

    Diagnostisering og behandling av Lyme -sykdom i senere stadium

    Diagnostisering og behandling av Lyme -sykdom i senere stadium

    Kronisk hyperventilasjon: Årsaker, symptomer og behandling

    Kronisk hyperventilasjon: Årsaker, symptomer og behandling

    Scheuermanns sykdom senere i livet: symptomer og behandling

    Scheuermanns sykdom senere i livet: symptomer og behandling

  • Informasjon om medisiner
    8 bivirkninger av macitentan og hvordan du kan minimere dem

    8 bivirkninger av macitentan og hvordan du kan minimere dem

    Forklaring om virkningsmekanismen til macitentan-medisinen

    Forklaring om virkningsmekanismen til macitentan-medisinen

    Forklaring om virkningsmekanismen til aprocitentan medisinering

    Forklaring om virkningsmekanismen til aprocitentan medisinering

    7 bivirkninger av aprocitentan og hvordan du kan redusere dem

    7 bivirkninger av aprocitentan og hvordan du kan redusere dem

  • Helsevesen
    Uforklarlig muskelsmerter i armer og ben: Årsak og behandling

    Uforklarlig muskelsmerter i armer og ben: Årsak og behandling

    Unngå grapefrukt når du tar atorvastatinmedisin

    Unngå grapefrukt når du tar atorvastatinmedisin

    Funksjoner, effekter av prostaglandiner i svangerskapet

    Funksjoner, effekter av prostaglandiner i svangerskapet

    Oksidativt stress: Årsaker, effekter og forebygging

    Oksidativt stress: Årsaker, effekter og forebygging

No Result
View All Result
Med Norge
No Result
View All Result
Home Sykdommer Andre sykdommer

En potensiell ny behandlingsmetode for sigdcellesykdom

Dr. Erlend Koppang by Dr. Erlend Koppang
15/07/2024
0

Novartis-forskere har utviklet en potensiell ny behandlingsmetode for sigdcellesykdom.

En potensiell ny behandlingsmetode for sigdcellesykdom
Sigdcellesykdom

Et stort team av medisinske forskere ved Novartis Biomedical Research har utviklet en potensiell behandling for sigdcellesykdom. Arbeidet deres, publisert i tidsskriftet Science, involverte en uttømmende studie for å finne en degraderer av WIZ-transkripsjonsfaktoren, med sikte på å indusere fosterets hemoglobinproduksjon, og de testet det i dyremodeller.

Douglas Higgs og Mira Kassouf fra University of Oxford har gitt et perspektivstykke i samme tidsskriftutgave, som skisserer betydningen av denne forskningen.

Forstå sigdcellesykdom

Sigdcellesykdom er forårsaket av en mutasjon i genet som er ansvarlig for å danne voksent hemoglobin. Hemoglobin er proteinet i røde blodlegemer som frakter oksygen gjennom hele kroppen. Denne mutasjonen fører til misformede røde blodceller, som dannes i halvmåneformer i stedet for de vanlige runde skivene. Disse misformede cellene forårsaker problemer med å transportere oksygen og har en tendens til å holde seg sammen, noe som fører til smerte og andre komplikasjoner.

Aktuelle terapier og utfordringer

De siste årene har det vært utviklet to genredigeringsterapier for sigdcellesykdom, som begge har vist seg å være svært effektive. Genredigering innebærer å modifisere DNA i en persons celler for å korrigere den genetiske mutasjonen som forårsaker sykdommen. Imidlertid er disse behandlingene ekstremt dyre, noe som gjør dem utilgjengelige for de fleste pasienter.

Søket etter alternative behandlinger

På grunn av de høye kostnadene ved genredigeringsbehandlinger, har forskere, inkludert de ved Novartis, lett etter andre måter å behandle sykdommen på. Et lovende forskningsområde fokuserer på å utvikle et medikament som kan slå på produksjonen av føtalt hemoglobin hos voksne. Fosterhemoglobin er den typen hemoglobin som finnes hos nyfødte og effektivt transporterer oksygen. Å slå på føtalt hemoglobin kan tilby en kur for sigdcellesykdom ved å gi en ny måte å frakte oksygen i blodet. Tidligere forsøk på å utvikle slike behandlinger har imidlertid ofte resultert i negative bivirkninger, som å undertrykke benmargsstamcelleproduksjon, noe som kan føre til anemi.

Novartis' gjennombrudd

I denne nye innsatsen fokuserte Novartis-teamet på å finne et medikament som kunne slå på føtalt hemoglobin uten å forårsake skadelige bivirkninger. De hadde som mål å finne en forbindelse som ville binde seg til et protein kalt cereblon. Cereblon er en del av et større kompleks involvert i ulike cellulære prosesser, inkludert nedbrytning av spesifikke proteiner.

Etter omfattende forskning oppdaget teamet en forbindelse kalt dWIZ-1. De foredlet denne forbindelsen og fant ut at administrering av den til dyremodeller økte føtale hemoglobinnivåer fra en baseline på 17 % til 45 %. Denne betydelige økningen i føtalt hemoglobinnivå kan i stor grad redusere symptomene hos mennesker med sigdcellesykdom.

Neste trinn og fremtidsutsikter

Mer testing av forbindelsen er nødvendig for å sikre at den ikke gir negative bivirkninger. Teamet er imidlertid optimistisk på at dWIZ-1 kan utvikles til en pille som vil lindre symptomene på sigdcellesykdom betydelig. Hvis den lykkes, kan denne nye behandlingen gi et rimeligere og mer tilgjengelig alternativ for pasienter over hele verden.


Informasjonskilde:

Pamela Y. Ting et al. En molekylær limdegraderer av WIZ-transkripsjonsfaktoren for føtal hemoglobininduksjon. [Science (2024)]. DOI: 10.1126/science.adk6129

Douglas Higgs et al. Utvikle en pille for å behandle sigdcellesykdom. [Science (2024)]. DOI: 10.1126/science.adq3757

Tags: sigdcellesykdom
Dr. Erlend Koppang

Dr. Erlend Koppang

Vite mer

Fikserende gen som forårsaker sigdcellesykdom
Andre sykdommer

Fikserende gen som forårsaker sigdcellesykdom

03/07/2021

Discussion about this post

Recommended

Hvordan miste rumpefett: 10 effektive øvelser

Hvordan miste rumpefett: 10 effektive øvelser

4 år ago
Ketalar-bruk, bivirkninger og advarsler

Ketalar-bruk, bivirkninger og advarsler

3 år ago

Don't Miss

8 bivirkninger av macitentan og hvordan du kan minimere dem

8 bivirkninger av macitentan og hvordan du kan minimere dem

10/06/2025
Forklaring om virkningsmekanismen til macitentan-medisinen

Forklaring om virkningsmekanismen til macitentan-medisinen

04/06/2025
Forklaring om virkningsmekanismen til aprocitentan medisinering

Forklaring om virkningsmekanismen til aprocitentan medisinering

30/05/2025
7 bivirkninger av aprocitentan og hvordan du kan redusere dem

7 bivirkninger av aprocitentan og hvordan du kan redusere dem

29/05/2025
Med Norge

Innholdet på dette nettstedet er kun ment for informasjons- og utdanningsformål. Rådfør deg med lege for medisinsk råd, behandling eller diagnose.

No Result
View All Result
  • Home
  • Sykdommer
  • Informasjon om medisiner
  • Helsevesen