Oversikt
Hva er granulomatose med polyangiitt (GPA, tidligere kalt Wegeners)?
Granulomatose med polyangiitt (GPA, tidligere kalt Wegeners) er en sjelden sykdom med usikker årsak. Det er et resultat av betennelse i vevet som kalles granulomatøs betennelse og blodkarbetennelse («vaskulitt»), som kan skade organsystemer. Områdene som oftest påvirkes av GPA inkluderer bihulene, lungene og nyrene, men alle steder kan bli påvirket.
Hva er vaskulitt?
Vaskulitt er et generelt begrep som refererer til betennelse i blodårene. Ved betennelse kan blodåren bli svekket og strekke seg og danne en aneurisme, eller bli så tynn at den sprekker, noe som resulterer i blødning inn i vevet. Vaskulitt kan også føre til at blodårene blir smalere til det punktet at karet stenges helt. Dette kan føre til at organer blir skadet fra tap av oksygen og næringsstoffer som ble tilført av blodet.
Hva er egenskapene til granulomatose med polyangiitt (GPA)?
GPA påvirker først og fremst de øvre luftveiene (bihuler, nese, luftrør [upper air tube]), lunger og nyrer. Ethvert annet organ i kroppen kan også bli påvirket.
Symptomene på GPA og deres alvorlighetsgrad varierer mellom pasienter. Generelle tegn på sykdommen kan omfatte:
- Tap av Appetit
- Vekttap
- Feber
- Utmattelse
De fleste pasienter merker først symptomer i luftveiene. Symptomer kan omfatte:
- Vedvarende rennende nese (også kalt rhinoré) eller dannelse av neseskorper og sår
- Nese- eller ansiktssmerter
- Neseblødning eller uvanlig neseutslipp, forårsaket av betennelse i nesen eller bihulene
- Hoste som kan inkludere blodig slim forårsaket av øvre luftveier eller nedre luftveier (lunge) betennelse
- Ubehag i brystet med eller uten kortpustethet
- Mellomørebetennelse (også kalt mellomørebetennelse), smerte eller hørselstap
- Stemmeforandring, tungpustethet eller kortpustethet forårsaket av betennelse i luftrøret
Andre mulige funksjoner inkluderer:
- Øyebetennelse og/eller trykk bak øyet, som gjør øyebevegelse vanskelig, med eller uten tap av syn
- Leddsmerter (leddgikt) eller muskelsmerter
- Utslett eller hudsår
- Nyrebetennelse (selv om nyrebetennelse er vanlig, er det vanligvis ikke forbundet med symptomer som smerte).
Hvem er rammet av granulomatose med polyangiitt (GPA)?
GPA kan forekomme hos mennesker i alle aldre. Toppaldersgruppene som rammes er fra 40-60 år. Det ser ut til å påvirke menn og kvinner likt.
Symptomer og årsaker
Hva forårsaker granulomatose med polyangiitt (GPA)?
Årsaken til GPA er ukjent. GPA er ikke en form for kreft, det er ikke smittsomt, og det forekommer vanligvis ikke i familier. Bevis fra forskningslaboratorier støtter sterkt ideen om at immunsystemet spiller en kritisk rolle i GPA slik at immunsystemet forårsaker betennelse og skade i blodkar og vev.
Diagnose og tester
Hvordan diagnostiseres granulomatose med polyangiitt (GPA)?
GPA har symptomer som ligner på en rekke andre lidelser, som kan gjøre det vanskelig å diagnostisere. Men for den mest effektive og vellykkede behandlingen er tidlig diagnose avgjørende.
Når diagnosen GPA er mistenkt, utføres ofte en biopsi (vevsprøve) av et berørt område for å prøve å bekrefte tilstedeværelsen av vaskulitt. Biopsier anbefales kun for organsteder der det er unormale funn ved undersøkelse, laboratorietester eller bildediagnostikk.
Det er kombinasjonen av symptomer, resultater av fysiske undersøkelser, laboratorietester, røntgenbilder og noen ganger en biopsi (prøve) av berørt vev (hud, nesemembraner, bihuler, lunger, nyrer eller andre steder) som sammen beviser diagnosen GPA. Etter behandling er disse faktorene også avgjørende for å bedømme om sykdommen er aktiv eller i remisjon.
En positiv blodprøve for antinøytrofile cytoplasmatiske antistoffer (ANCA) kan støtte en mistenkt diagnose av sykdommen. Imidlertid beviser ikke denne blodprøven i seg selv diagnosen GPA eller bestemmer sykdomsaktivitet.
GPA påvirker ofte lungene. Hos pasienter med GPA som ikke har lungesymptomer (hoste eller kortpustethet), vil bildediagnostiske tester (konvensjonelle røntgenbilder eller CT-skanning) vise lungeavvik i opptil en tredjedel av tilfellene. Derfor er det viktig å få utført lungebilder ved mistanke om aktiv GPA, selv om du ikke har noen symptomer på lungesykdom.
Ledelse og behandling
Hvordan behandles granulomatose med polyangiitt (GPA)?
Fordi GPA ofte er en livstruende sykdom, behandles den med en rekke kraftige legemidler som har vist seg å være livreddende. Medisiner som undertrykker immunsystemet danner grunnlaget for behandling for GPA. Alvorlighetsgraden av sykdommen i hvert enkelt tilfelle dikterer hvilke immundempende medisiner som brukes. Det finnes en rekke immundempende medisiner som brukes i GPA, som hver har individuelle bivirkninger.
Personer med GPA som har kritisk organsysteminvolvering blir vanligvis behandlet med kortikosteroider kombinert med en annen immunsuppressiv medisin som cyklofosfamid (Cytoxan ®) eller rituximab (Rituxan®). Hos pasienter som har mindre alvorlig GPA, kan kortikosteroider og metotreksat brukes initialt. Målet med behandlingen er å stoppe all skade som oppstår som følge av GPA. Hvis sykdomsaktivitet kan «slå av» fullstendig, kalles dette «remisjon». Når det er tydelig at sykdommen er i bedring, reduserer legene sakte kortikosteroiddosen og håper til slutt å avbryte den helt. Når cyklofosfamid brukes, gis det bare inntil remisjonstidspunktet (vanligvis rundt 3 til 6 måneder), hvoretter det byttes til et annet immundempende middel, som metotreksat, azatioprin (Imuran®) eller mykofenolatmofetil (Cellcept®). ) for å opprettholde remisjon. Behandlingsvarigheten av vedlikeholdsimmunsuppressiv medisin kan variere mellom individer. I de fleste tilfeller gis det i minimum 2 år før det vurderes å sakte redusere dosen mot seponering.
Alle disse medisinene brukes også til å behandle andre medisinske tilstander. Azatioprin og mykofenolatmofetil brukes for å forhindre avstøting av organtransplantasjoner. Metotreksat brukes til å behandle revmatoid artritt og psoriasis. Både cyklofosfamid og metotreksat gis i høye doser som en behandling for visse typer kreft og blir derfor noen ganger referert til som «kjemoterapi». Ved kreftbehandling virker disse medisinene ved å drepe eller bremse veksten av raskt multipliserende kreftceller. Ved vaskulitt gis disse medisinene i doser som er 10 til 100 ganger lavere enn de som brukes til å behandle kreft, og deres primære effekt er å påvirke oppførselen til immunsystemet på en måte som resulterer i immunsuppresjon. Rituximab tilhører en klasse med medisiner kalt biologiske midler som retter seg mot et spesifikt element i immunsystemet. Nyere studier fant at rituximab var like effektivt som cyklofosfamid for behandling av alvorlig aktiv GPA.
Hva er noen bivirkninger forbundet med behandling av granulomatose med polyangiitt (GPA)?
Fordi disse medisinene undertrykker immunsystemet, er det økt risiko for å utvikle alvorlige infeksjoner. Hvert immundempende medikament har også et unikt sett med potensielle bivirkninger. Overvåking for bivirkninger forbundet med hvert medikament er avgjørende for å forhindre eller minimere forekomsten av dem. Det faktum at en pasient i utgangspunktet kan tolerere behandling garanterer heller ikke at toleransen vil forbli den samme over tid.
Uavhengig av medisiner som brukes, er kontinuerlig overvåking av pasientens laboratoriearbeid avgjørende under behandling av disse sykdommene. Metotreksat, azatioprin og cyklofosfamid kan undertrykke pasientens evne til å lage blodceller. Hvis pasienten får rutinemessige laboratorier som overvåkes nøye, vil denne undertrykkelsen av celleproduksjonen bli oppdaget, og dosen av medisinen kan justeres eller avbrytes avhengig av alvorlighetsgraden. Cyklofosfamid har også viktige bivirkninger, som redusert fertilitet hos yngre pasienter, samt økt risiko for å utvikle blærekreft. Bruk av rituximab har en sjelden økt risiko for en hjerneinfeksjon som kan være livstruende.
Utsikter / Prognose
Hva er utsiktene for personer med granulomatose med polyangiitt (GPA)?
Etter å ha oppnådd remisjon er det mulig for GPA å gjenta seg (ofte referert til som et «tilbakefall»). Tilbakefall kan ligne på det pasienten opplevde ved diagnosetidspunktet, eller symptomene kan være forskjellige. Sannsynligheten for å oppleve et alvorlig tilbakefall kan minimeres ved rask rapportering til legen om eventuelle nye symptomer, vanlig legeoppfølging og kontinuerlig overvåking med laboratorietester og bildediagnostikk. Behandlingstilnærmingen for tilbakefall er lik den for nylig diagnostisert sykdom.
GPA er en svært alvorlig sykdom, og behandlingen medfører betydelig risiko. Imidlertid kan behandling være livreddende når diagnosen stilles i tide og passende behandling igangsettes.
Før man anerkjente effektiv terapi på 1970-tallet, døde halvparten av alle pasienter med denne sykdommen innen 5 måneder etter diagnosen. I dag er mer enn 80 % av behandlede pasienter i live minst åtte år senere. For mange mennesker med GPA har langsiktig overlevelse blitt sett med mange i stand til å leve relativt normale liv. Hvis fortiden er et forspill til fremtiden, vil pågående forskning føre til ytterligere oppdagelser og enda bedre behandling.
Discussion about this post