I mange år ble RAS-genene – den vanligste årsaken til kreft i bukspyttkjertelen – ansett som umulige å behandle med medikamenter. Forskere visste hvilken genmutasjon som forvandlet friske celler til kreftceller, men formen på RAS-proteinet gjorde det svært vanskelig å blokkere det med medisiner. Det endret seg 26. august 2026, da den amerikanske legemiddelmyndigheten (FDA) godkjente legemidlet daraxonrasib (handelsnavn Rasonque, produsert av selskapet Revolution Medicines). Dette legemidlet er godkjent for voksne med metastatisk kreft i bukspyttkjertelen som allerede har gjennomgått én behandlingsrunde, eller som ikke kan få kombinasjonskjemoterapi.
Dette er det første målrettede legemidlet som er utviklet spesielt for å blokkere RAS-genene ved kreft i bukspyttkjertelen. Mer enn 90 % av svulstene i bukspyttkjertelen bærer en kreftfremkallende mutasjon i KRAS-genet, så denne godkjenningen kan få betydning for det store flertallet av pasienter med denne sykdommen.
Hva den kliniske studien viste
Godkjenningen er basert på en stor studie kalt RASolute 302. Denne globale studien omfattet rundt 500 pasienter med metastatisk kreft i bukspyttkjertelen, der sykdommen hadde forverret seg etter en tidligere behandling. Pasientene fikk enten daraxonrasib som en daglig tablett, eller standard cellegift etter legens valg.
Resultatene ble presentert på ASCOs årsmøte i 2026 og publisert samtidig i New England Journal of Medicine. Resultatene var så overbevisende at de utløste stående ovasjoner fra legene i publikum. Pasienter som tok daraxonrasib, levde i median 13,2 måneder, sammenlignet med 6,7 måneder for pasienter som fikk kjemoterapi – nesten dobbelt så lenge. Daraxonrasib bremset også sykdomsutviklingen: pasientene gikk i median 7,2 måneder uten at krefttilstanden forverret seg, sammenlignet med 3,6 måneder for pasienter som fikk kjemoterapi.
Fordelen var ikke begrenset til én type RAS-mutasjon. Pasientene i studien hadde mange forskjellige RAS-mutasjoner, blant annet G12, G13 og Q61, og noen pasienter hadde ingen RAS-mutasjon i det hele tatt. Resultatene var like på tvers av alle disse gruppene. Pasienter som tok daraxonrasib, rapporterte også mindre smerter og bedre livskvalitet over lengre tid enn pasienter som fikk cellegift.
Brian Wolpin, MD, MPH, direktør ved Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research ved Dana-Farber Cancer Institute og studiens hovedforsker, sa: «I mange år trodde forskere at en vellykket målretting mot RAS hadde potensial til å revolusjonere behandlingen av bukspyttkjertelkreft, men det viste seg å være ekstremt utfordrende å blokkere RAS-signaleringen terapeutisk.» Han kalte den nesten dobbelte overlevelsestiden «et betydelig fremskritt for pasienter der det er et presserende behov for nye behandlingsalternativer.»
Slik virker legemidlet daraxonrasib
Daraxonrasib er en tablett som blokkerer RAS-proteiner. Eldre RAS-rettede legemidler, som for eksempel KRAS G12C-hemmere, virket bare på én spesifikk mutert form av dette proteinet. Daraxonrasib virker annerledes: det kobler seg til et annet protein kalt syklofilin A for å blokkere RAS-proteiner mens de er i sin «aktive» tilstand, uansett om de er muterte eller normale. Fordi daraxonrasib retter seg mot denne aktive tilstanden i stedet for én enkelt mutasjon, kan dette legemidlet virke mot et mye bredere spekter av RAS-drevet kreft enn tidligere legemidler.
Dette er sannsynligvis grunnen til at legemidlet daraxonrasib også virket hos pasienter hvis svulster ikke hadde noen kjent RAS-mutasjon. Selskapet Revolution Medicines tester nå det samme legemidlet mot RAS-drevet lungekreft og tykktarmskreft.
Hvorfor ble legemidlet daraxonrasib godkjent så raskt?
Legemidlet daraxonrasib gikk raskere gjennom FDAs godkjenningsprosess enn de fleste kreftbehandlingsmidler, hjulpet av flere spesielle programmer:
- FDA tildelte status som «Breakthrough Therapy» og «Orphan Drug» for tidligere behandlet kreft i bukspyttkjertelen.
- I oktober 2025 mottok legemidlet en «National Priority Voucher» – et program som har til formål å fremskynde vurderingen av behandlinger for alvorlige sykdommer.
- I april 2026, etter sterke resultater fra kliniske studier, godkjente FDA et utvidet tilgangsprogram, slik at enkelte pasienter kunne få legemidlet før det var formelt godkjent.
- FDA godtok den formelle søknaden for legemidlet i juli 2026 under et program som tillater at data vurderes trinnvis i stedet for alt på en gang.
- I Europa innledet Det europeiske legemiddelbyrået en lignende hurtigbehandlet vurdering i juli 2026.
I studien var de vanligste bivirkningene av daraxonrasib utslett, diaré, sår i munnen og kvalme. Det ble ikke funnet noen nye sikkerhetsproblemer sammenlignet med tidligere studier av dette legemidlet.
Et viktig skritt fremover
Kreft i bukspyttkjertelen er en av de vanskeligste kreftformene å behandle. Den oppdages ofte sent, og har generelt ikke respondert godt på cellegift eller immunterapi. Pasienter som får tilbakefall etter første behandling, har hatt få gode behandlingsalternativer. En tablett som nesten dobler overlevelsestiden, er et uvanlig stort fremskritt for denne sykdommen.
Legene advarer om at daraxonrasib ikke er en kur. Det er fortsatt uavklarte spørsmål om hvor lenge fordelene varer, om det er trygt på lang sikt, og om det kan virke enda bedre hvis det gis tidligere i behandlingsforløpet – et spørsmål forskerne nå undersøker i nye studier. Likevel beskriver mange onkologer resultatene fra RASolute 302 som banebrytende. For et gen man tidligere trodde det var umulig å målrette mot, blir daraxonrasib sett på som bevis på at RAS kan blokkeres effektivt.
Discussion about this post