Stamcellebehandling for multippel sklerose: Hva du bør vite

Hvorfor kan stamcelleterapi hjelpe MS-symptomer?

Ved MS angriper immunsystemceller feilaktig myelin. Med stamcellebehandling bruker leger kjemoterapi for å ødelegge disse eksisterende immuncellene. Deretter introduserer de de nye stamcellene, som ikke er klargjort til å angripe myelin. Dette ser ut til å bremse eller stoppe sykdomsprogresjonen.

Foreløpig vil stamcelleterapi mest sannsynlig hjelpe personer som har aktiv betennelse eller hyppige tilbakefall. Det har ennå ikke vist seg å reparere alvorlige skader eller hjelpe de som allerede har et høyt nivå av funksjonshemming.

Finnes det ulike typer stamcellebehandling for MS?

Ja, det finnes forskjellige typer stamcellebehandlinger som viser lovende.

Bortsett fra hematopoietiske stamceller som kan utvikle seg til alle typer blodceller, er det også mesenkymale stamceller. Dette er voksne stamceller som finnes flere steder i kroppen, blant annet i benmarg, hud og fettvev.

Mindre kliniske studier i mer enn et tiår har utforsket sikkerhet og gjennomførbarhet av disse spesielle stamceller tilnærminger, og fant det er gunstig for personer med MS.

Er stamcellebehandling effektiv for MS?

Forskere ser på mange typer stamceller som kan hjelpe mennesker med MS.

Men de fleste studier fokuserer på autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (aHSCT).

• En analyse fra 2017 så på 15 aHSCT-studier som involverte personer med MS. To år etter behandlingen hadde 83 % av deltakerne ingen tegn på sykdomsaktivitet. Etter 5 år hadde 67 % fortsatt ingen tegn på sykdomsaktivitet.
• En oversiktsartikkel fra 2021 fant at aHSCT kan være til nytte for personer med tilbakefall og aktive former for MS. Studieforfattere siterte behovet for større, mer strenge forsøk for å sammenligne fordelene med stamcelleterapi kontra de siste DMT-ene.
• En klinisk studie i 2020 involverte mesenkymal stamcelleterapi (MSC) hos 48 personer med progressiv MS. Leger behandlet noe intratekalt (IT), som betyr å administrere det inn i ryggmargen. De behandlet andre intravenøst ​​(IV). I løpet av en 1-års oppfølging viste 58,6 % av MSC-IT-gruppen og 40,6 % av MSC-IV-gruppen ingen tegn på sykdomsaktivitet. Dette sammenlignet med 9,7 % i en placebogruppe.

Stamcelleterapi kan være mer effektive ved å øke tiden det tar for MS å utvikle seg, sammenlignet med standard MS-behandlinger. Behandlingene med høyere effekt (som Ocrevus, Alemtuzumab) ble imidlertid ikke inkludert i den forskningsanalysen.

Hvordan fungerer stamcelleterapi?

Terapien kjent som aHSCT er en engangsbehandling, selv om prosessen har mange trinn. Det er en eksperimentell behandling, så detaljene varierer avhengig av behandlingssenteret. Her er det grunnleggende:

• Forberedelse: Du vil ta medisiner som stimulerer produksjonen av blodproduserende stamceller. En annen medisin vil bidra til å flytte dem fra benmargen til blodet. Legen din vil høste de nye stamcellene fra blodet ditt og fryse dem. Dette tar fra 5 til 15 dager.
• Kjemoterapi: På sykehuset vil du få intensiv kjemoterapi for å ødelegge eksisterende immunceller.
• Transplantasjon: Legen din vil introdusere stamcellene i en blodåre.
• Gjenoppbygging av immunsystemet: Kroppen din vil begynne å produsere nye hvite blodlegemer. Det tar omtrent 3 til 6 måneder for immunsystemet å gjenoppbygge seg selv.

Sykehusoppholdet ditt kan vare i 3 uker eller så. Du vil også trenge oppfølgingsbesøk i flere år. Dette inkluderer medisinske evalueringer, MR-er og blodprøver.

Er det risiko eller bivirkninger?

Det anses generelt som trygt, men det er bivirkninger og risikoer.

Kjemoterapi demper immunforsvaret, noe som øker sjansene for alvorlige infeksjoner og andre helseproblemer. Potensiell komplikasjoner av stamcelleterapi inkluderer:

• myelosuppresjon med nøytropeni

• anemi
• lavt antall blodplater
• munnsår

• graft-versus-host-sykdom (hvis donorceller brukes)

EN 2019 anmeldelse artikkelen diskuterer forbedringen i sikkerheten til aHSCT gjennom årene. Hyppigheten av transplantasjonsrelatert dødelighet var 7,3 % mellom 1995 og 2000. Den falt til 0,7 % mellom 2008 og 2016 og nylig til 0,2 %.

Til dags dato har Food and Drug Administration (FDA) har ikke godkjent stamcellebehandling for behandling av MS. Byrået advarsler at noen land ikke krever regulatorisk gjennomgang av kliniske studier. Det gjør det vanskelig å vite om en eksperimentell stamcellebehandling er trygg.

Hva koster stamcellebehandling?

EN Forskningsartikkel fra 2020 sette kostnaden for aHSCT til rundt $150 000.

Imidlertid peker annen forskning på en kostnad mellom $7000 og $10,000 per behandling.

Siden disse terapiene ennå ikke er godkjent av FDA, er de kanskje ikke dekket av forsikring. Det kan bety at selv de typisk fluktuerende kopiene og egenandelene kanskje ikke engang gjelder.

Målet med stamcelleterapi er å restarte immunsystemet og forhindre MS-angrep.

Selv om det viser mye lovende og er tilgjengelig gjennom kliniske studier, er det ikke FDA-godkjent for å behandle MS.

Hvis du er interessert i stamcelleterapi, kan en MS-spesialist svare på spørsmålene dine og gi veiledning. Du vil være sikker på at du er en god kandidat og har å gjøre med en akkreditert institusjon.