Selv om det foreløpig ikke finnes noen kur for spinal muskelatrofi (SMA), er behandlinger og terapier tilgjengelige. Det betyr at det er mange måter å fokusere på å oppnå best mulig livskvalitet. Personer med SMA er avhengige av behandlings- og terapialternativer for å leve så komfortabelt og produktivt som mulig.
Men med så mange variasjoner i symptomer og alvorlighetsgrad, hvordan vet du hva som er best for deg eller din kjære? Nedenfor er fire spørsmål du bør stille helsepersonell for å hjelpe deg med å finne de riktige alternativene for omstendighetene dine.
1. Hva slags «livskvalitetsterapi» er tilgjengelig?
Det er viktig å kunne gjøre ting du liker og utforske interesser som passer med dine fysiske evner. Den alvorlige muskelsvakheten og atrofien forårsaket av SMA påvirker ikke bare fysisk styrke. De kan også alvorlig påvirke evnen til å puste, svelge og noen ganger snakke.
Å holde seg så aktiv som mulig er avgjørende for å bremse SMAs progresjon og opprettholde en høy livskvalitet. Fysioterapi kan hjelpe med holdning, forhindre urørlighet i ledd og bidra til å opprettholde styrke. Strekkøvelser kan bidra til å redusere spasmer og forbedre bevegelsesområdet og sirkulasjonen. Påføring av varme kan midlertidig lette muskelsmerter og stivhet.
Etter hvert som SMA utvikler seg, er terapier for problemer med tale, tygging og svelging tilgjengelig. Hjelpemidler kan hjelpe en person som har SMA med å gå, snakke og spise, noe som kan gjøre dem i stand til å opprettholde sin uavhengighet.
2. Hva kan reseptbelagte terapier gjøre for meg?
Muskelsmerter og spasmer, redusert bevegelsesområde og problemer rundt tygging, svelging og sikling kan behandles med reseptbelagte legemidler.
De
Depresjon og angst er to indirekte effekter som er vanlige med SMA. Å snakke med en rådgiver eller terapeut kan være en god måte å løse disse problemene på. I noen tilfeller er passende reseptbelagte legemidler et alternativ.
3. Jeg har hørt om flere spennende nye behandlinger for SMA. Hva er de, og er de tilgjengelige for meg?
Nusinersen (selges under merkenavnet Spinraza) var den første FDA-godkjente SMA-behandlingen. Det er ikke en kur for SMA, men det kan bremse tilstanden. En artikkel publisert i The New England Journal of Medicine rapporterer om at rundt 40 prosent av de som tok denne medisinen opplevde en bremse i utviklingen av sykdommen. Mange deltakere rapporterte også om forbedret muskelstyrke med stoffet.
Onasemnogene abeparvovec (selges under merkenavnet Zolgensma) ble FDA-godkjent i 2019. Det er en genterapi for barn under 2 år. Den behandler de vanligste typene SMA. Deltakere i kliniske forsøk så bedre muskelbevegelse og funksjon og var i stand til å oppnå milepæler som å krype og sitte.
Spinraza og Zolgensma er blant de dyreste medisinene i historien. Du kan imidlertid sjekke med forsikringsleverandøren din for å se om de dekker disse stoffene. Du kan også være i stand til å motta økonomisk bistand gjennom produsentenes pasienthjelpsprogrammer.
Innledende behandlinger av Spinraza er priset til $750 000. Etterfølgende behandlinger kan øke til hundretusenvis av dollar. En engangsdose av Zolgensma koster 2 125 000 dollar.
Din helsepersonell bør hjelpe deg med å forstå alle potensielle fordeler og risikoer forbundet med disse legemidlene før du godtar behandling.
4. Er jeg en god kandidat for kliniske studier?
Mange mennesker som lever med SMA er interessert i kliniske studier, og håper på bedring i tilstanden eller til og med en kur. Men kliniske studier er ofte komplekse og kan være mindre nyttige enn folk håper. Selv om det endelige målet alltid er en effektiv behandling tilgjengelig på det åpne markedet, er det ikke resultatet for de fleste utprøvde legemidler.
Faktisk mottar de fleste prøvemedisiner aldri FDA-godkjenning. I 2016 avslørte en uavhengig og validert studie en overraskende trend: FDA-godkjenning av utprøvde legemidler har falt dramatisk siden 2004 til rundt 10 prosent. Med andre ord, for hver 100 legemidler som søker om godkjenning, er det bare 10 som kommer seg gjennom prosessen. Det inkluderer legemidler som kan behandle SMA. I følge den ideelle organisasjonen Cure SMA er de viktigste årsakene til feil sikkerhetsproblemer, mangel på effektivitet og produksjonsproblemer.
Prøvedeltakelse er en personlig avgjørelse, og du bør veie alternativene dine nøye opp mot risikoene. Helsepersonell kan hjelpe deg med å finne studier du kvalifiserer for, men det er viktig å håndtere dine forventninger. Forsøk har et visst oppsidepotensial, men det er potensielt ukjente helserisikoer. De fleste ser ikke signifikante resultater.
Du kan finne en komplett katalog over aktive amerikanske forsøk på ClinicalTrials.gov.
Takeawayen
Mange universiteter, sykehus, bioteknologiforskere og kommersielle farmasøytiske selskaper er aktivt på jakt etter bedre måter å behandle SMA på. Inntil da kan det å forstå alternativene og ta informerte valg om behandlingen være effektive måter å hjelpe deg med å håndtere symptomene dine og leve ditt beste liv.
Discussion about this post