Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)
Generisk navn: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]
Merkenavn: Zolgensma (2,6-3,0 kg), Zolgensma (3,1-3,5 kg), Zolgensma (3,6-4,0 kg), Zolgensma (4,1-4,5 kg), Zolgensma (4,6-5,0 kg), … viser alle 22 merker
Doseringsform: intravenøst sett (20 billioner vg/ml)
Legemiddelklasse: Diverse ukategoriserte midler
Hva er onasemnogene abeparvovec?
Onasemnogene abeparvovec brukes til å behandle spinal muskelatrofi hos barn yngre enn 2 år som har en spesifikk genmutasjon som påvirker nervesignaler til musklene.
onasemnogene abeparvovec er kanskje ikke effektiv hos et barn som er fullstendig lammet eller er avhengig av respirator for å puste.
Onasemnogene abeparvovec kan også brukes til formål som ikke er oppført i denne medisinguiden.
Advarsler
Denne medisinen kan forårsake alvorlig leverskade, spesielt hos barn som allerede har leverproblemer. Legen din vil ta blodprøver for å sikre at barnet ditt ikke har tilstander som vil gjøre det utrygt å få onasemnogen abeparvovec.
Før du tar denne medisinen
onasemnogen abeparvovec kan forårsake alvorlig leverskade. Fortell legen din dersom barnet ditt noen gang har hatt leverproblemer.
Det er kanskje ikke trygt å amme barnet ditt mens han eller hun får dette legemidlet. Spør legen din om enhver risiko.
Beslektede/lignende legemidler
Zolgensma, Spinraza, Evrysdi, risdiplam, nusinersen, onasemnogene abeparvovec
Hvordan gis onasemnogen abeparvovec?
Legen din vil ta blodprøver for å sikre at barnet ditt ikke har tilstander som vil gjøre det utrygt å få onasemnogen abeparvovec.
Onasemnogene abeparvovec gis som en infusjon i en vene, vanligvis bare én gang. En helsepersonell vil gi barnet ditt denne injeksjonen.
Dette legemidlet må gis sakte, og infusjonen kan ta ca. 1 time å fullføre.
Barnet ditt kan få steroidmedisiner for å forhindre alvorlige bivirkninger av onasemnogen abeparvovec. Fortsett å gi barnet ditt steroidet så lenge legen din har foreskrevet. Legen kan gradvis redusere dosen etter hvert som barnet fortsetter å ta steroidet.
Barnet ditt vil trenge hyppige blodprøver for å sjekke leverfunksjonen.
Barnet ditt må kanskje vaksineres mot respiratorisk syncytial (sin-SISH-ul) virus, eller RSV. Følg legens instruksjoner om denne vaksinasjonen.
Hvis barnet ditt kaster opp kort tid etter at du har tatt steroidmedisinen, må du ikke ta en ny dose. Ring legen for instruksjoner.
Hva skjer hvis jeg glemmer en dose?
Onasemnogene abeparvovec brukes som en enkeltdose og har ikke en daglig doseringsplan.
Hva skjer hvis jeg overdoser?
Siden onasemnogene abeparvovec gis av helsepersonell i medisinske omgivelser, er det usannsynlig at en overdose vil oppstå.
Hva bør jeg unngå mens jeg får onasemnogene abeparvovec?
Hvis barnet ditt også tar steroidmedisin, bør barnet ikke få visse vaksiner. Hvis barnet ditt skal ha vaksine, spør legen din først før barnet ditt får sprøyten(e).
Onasemnogene abeparvovec kan gå inn i barnets avføring (avføring). I minst 1 måned etter at barnet ditt har fått en dose, unngå å la barnets avføring komme i kontakt med hender eller andre overflater. Bruk gummihansker mens du rydder opp i barnets kroppsvæsker, håndterer forurenset søppel eller klesvask, eller skifter bleier. Forsegl brukte bleier i engangsposer og kast dem i søpla. Vask hendene før og etter fjerning av hansker. Vask skitne klær og sengetøy separat fra annet tøy.
Onasemnogene abeparvovec bivirkninger
Få akutt medisinsk hjelp hvis barnet ditt har tegn på en allergisk reaksjon: elveblest; vanskelig å puste; hevelse i ansikt, lepper, tunge eller svelg.
Ring legen din med en gang hvis barnet ditt har:
-
gulsott (gulfarging av hud eller øyne); eller
-
lett blåmerker, uvanlige blødninger, lilla eller røde flekker under huden.
Vanlige bivirkninger av onasemnogen abeparvovec kan omfatte:
-
oppkast; eller
-
unormale leverfunksjonstester.
Dette er ikke en fullstendig liste over bivirkninger og andre kan forekomme. Ring legen din for medisinsk råd om bivirkninger. Du kan rapportere bivirkninger til FDA på 1-800-FDA-1088.
Onasemnogene abeparvovec doseringsinformasjon
Vanlig pediatrisk dose for spinal muskelatrofi:
Før infusjon:
– Vurder leverfunksjonen ved klinisk undersøkelse og laboratorietesting (ALT, AST, total bilirubin og protrombintid)
-Få kreatinin, fullstendig blodtelling (inkludert hemoglobin og blodplatetall), og troponin-I
-Vurder for tilstedeværelse av anti-AAV9 antistoffer
Kortikosteroid
– Start systemiske kortikosteroider 1 dag før IV-infusjon og fortsett i totalt 30 dager (tilsvarer oral prednisolon 1 mg/kg/dag)
Enkeltdose: 1,1 x 10(14) vektorgenomer/kg IV gjennom et venekateter over 60 minutter
Kommentarer:
-Se Andre kommentarer/Administrasjonsråd for veiledning om administrasjon; produsentens produktmerking gir en dosetabell som inkluderer dosevolum (mL) basert på vekt.
– Bruken hos pasienter med fremskreden spinal muskelatrofi (f.eks. fullstendig lammelse av lemmer, permanent respiratoravhengighet) har ikke blitt evaluert.
– Sikkerheten og effektiviteten ved gjentatt administrering er ikke evaluert.
Bruk: For behandling av pasienter under 2 år med spinal muskelatrofi med bi-alleliske mutasjoner i overlevelsesmotorneuron 1-genet; fordi samtidig behandling med kortikosteroider kan påvirke den nevrologiske utviklingen negativt, bør infusjonen utsettes til tilsvarende fulltids svangerskapsalder er nådd.
Hvilke andre legemidler vil påvirke onasemnogen abeparvovec?
Andre legemidler kan påvirke onasemnogen abeparvovec, inkludert reseptbelagte og reseptfrie legemidler, vitaminer og urteprodukter. Fortell legen din om alle barnets nåværende medisiner og eventuell medisin barnet begynner eller slutter å bruke.
Populære FAQ
Er Zolgensma en kur mot SMA?
Nei, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) er ikke en kur mot SMA (spinal muskelatrofi). I tillegg kan det ikke reversere noen skade på motoriske nevroner som allerede er forårsaket av SMA før behandling.
Mer informasjon
Husk, oppbevar denne og alle andre medisiner utilgjengelig for barn, del aldri medisinene dine med andre, og bruk denne medisinen kun for indikasjonen som er foreskrevet.
Rådfør deg alltid med helsepersonell for å sikre at informasjonen som vises på denne siden gjelder dine personlige forhold.
Discussion about this post