Forstå potensialet til stamceller for ALS-behandling

Stamceller er en type celle som har evnen til å bli mange forskjellige celletyper. Dette kalles differensiering. For eksempel kan stamceller i benmargen fortsette å differensiere seg til spesifikke typer blodceller.

Stamceller kan også fornye seg selv, i motsetning til mange celletyper i kroppen. Når en stamcelle deler seg, kan de to resulterende cellene være:

• to stamceller
• en stamcelle og en differensiert celle
• to differensierte celler

Det er to generelle typer stamceller:

Pluripotente stamceller

Pluripotente stamceller kan bli alle typer celler i kroppen. Denne typen stamceller finnes i menneskelige embryoer.

Men i 2006 utviklet forskere en måte å omprogrammere noen typer voksne celler til å bli pluripotente stamceller. Disse stamcellene kalles induserte pluripotente stamceller.

Voksne stamceller

Voksne stamceller finnes i ulike vev og er involvert i vedlikehold og reparasjon. De jobber for å erstatte celler som går tapt gjennom typisk slitasje, skade eller sykdom.

Disse stamcellene er vevsspesifikke. Dette betyr at, i motsetning til pluripotente stamceller, er de mer spesialiserte.

For eksempel, mens voksne stamceller i tarmene dine kan erstatte tarmceller som har gått tapt eller skadet, kan de ikke fortsette å bli hudceller eller blodceller.

Ved ALS, en nevrologisk sykdom, blir nerveceller som styrer muskelbevegelser, kalt motoriske nevroner, skadet og dør. I motsetning til celler i andre deler av kroppen, som hud og tarm, kan ikke nerveceller regenereres etter at de er skadet eller dør.

I tillegg lærer vi fortsatt mer og mer om ALS-sykdomsprosessen. Det vi vet er at ALS er komplekst, med mange ulike faktorer som bidrar til det. Alt dette gjør det vanskeligere å identifisere terapeutiske mål.

Stamceller er en attraktiv behandling for ALS på grunn av deres regenerative effekter og evne til å differensiere til forskjellige celletyper. De viktigste måtene stamceller kan brukes til å behandle ALS er:

• bruke stamceller for å levere faktorer som virker for å styrke helsen og overlevelsen til motoriske nevroner
• erstatte skadede eller døde nevroner med friske nevroner generert fra stamceller

En gjennomgang fra 2023 bemerker at mange typer stamceller har blitt brukt i ALS preklinisk forskning så vel som i kliniske studier:

• Mesenkymale stamceller (MSCs), de mest vanlig stamcelletype som brukes i ALS-forskning, er en type voksen stamcelle som kan isoleres fra mange områder, for eksempel benmarg, muskler og fettvev.
• Hematopoietiske stamceller er en type voksne stamceller isolert fra blodet eller benmargen.
• Nevrale stamceller er isolert fra embryonalt vev.
• Induserte pluripotente stamceller genereres i et laboratorium ved hjelp av voksne celler.

EN 2021 anmeldelse av seks studier av stamcellebehandlinger for ALS bemerker at noen studier viste fordeler mens andre ikke gjorde det. Anmelderne bemerket at ytterligere forskning er nødvendig for å bestemme de potensielle fordelene med stamcelleterapi for ALS.

Forskning på stamcellebehandling for ALS

La oss nå se på et par kliniske studier på stamcellebehandlinger for ALS. Husk at dette kun er et øyeblikksbilde av forskning på bruk av stamceller for behandling av ALS.

EN 2022 fase 1/2 klinisk studie brukte nevrale stamceller transplantert inn i lumbal ryggmarg hos 18 personer med ALS. Disse stamcellene kan differensiere til støttende gliaceller som danner en beskyttende faktor kalt GDNF.

Denne studien var hovedsakelig opptatt av sikkerheten ved behandlingen. Den fant ingen negative effekter etter 1 år. Analyse av vev fra 13 deltakere som døde på grunn av ALS fant at de transplanterte cellene hadde vedvart og hadde laget GDNF.

En 2023-analyse av to tidligere kliniske fase 1-studier så på langtidseffektene av å transplantere MSC-er inn i lumbal ryggmarg hos 19 personer med ALS. På analysetidspunktet var fire av personene fortsatt i live.

Forskere fant at gjennomsnittlig observert overlevelse av forsøksdeltakere var 118,8 måneder – nesten 10 år. Dette var lengre enn forventet gjennomsnittlig overlevelse på 70,79 måneder, litt under 6 år.

Food and Drug Administration (FDA) har ikke godkjent en stamcellebehandling for ALS. Personer som mottar stamcellebehandlinger for sin ALS mottar dem gjennom deltakelse i en klinisk studie.

Nylig har en FDAs rådgivende komité fastslått at en stamcelleterapi for ALS kalt NurOwn hadde ikke nok støttedata å etablere det som en effektiv behandling for mild til moderat ALS.

NurOwn, utviklet av BrainStorm Cell Therapeutics, bruker MSC-er for å øke nivåene av faktorer som støtter helsen og overlevelsen til nerveceller.

Hvis du har blitt diagnostisert med ALS, kan omsorgsteamet foreslå at du deltar i en klinisk studie.

Kliniske studier tester sikkerheten og effektiviteten til nye eller oppdaterte behandlinger før de gjøres mer tilgjengelig.

Du kan finne en liste over kliniske studier for ALS som for tiden rekrutterer her.

Ditt omsorgsteam er også en verdifull ressurs. De kan bidra til å gi deg en ide om nåværende eller kommende kliniske studier som du kan være kvalifisert for.

De nåværende behandlingsalternativene for ALS inkluderer:

• medisiner som riluzol (Rilutek, Tiglutik, Exservan) eller edaravone (Radicava), som kan bidra til å redusere henholdsvis skade på motoriske nevroner og bremse nedgang i daglig funksjon.
• andre medisiner for å håndtere symptomer som muskelkramper, søvnproblemer eller angst og depresjon

• fysio- og ergoterapi for å hjelpe til med å øke styrke, fleksibilitet og uavhengighet

• logopedi eller utstyr for å hjelpe deg med å kommunisere

• psykoterapi for å hjelpe deg mentalt og følelsesmessig å takle effekten av ALS

• åndedrettsstøtte, inkludert ikke-invasiv ventilasjon eller mekanisk ventilasjon

ALS er progressivt. Det betyr at det fortsetter å forverres etter hvert som tiden går.

Effektene av ALS fører til slutt til lammelser, som også kan påvirke musklene som hjelper deg å puste. Som sådan dør de fleste med ALS på grunn av respirasjonssvikt.

Median overlevelsestid for ALS er 3–5 år etter at symptomene utvikler seg. Om 30 % av personer med ALS er i live etter 5 år, og 10–20 % er i live etter 10 år.

Kan en benmargstransplantasjon kurere ALS?

Nei. Forskere undersøker imidlertid benmargstransplantasjoner for å behandle ALS. Denne forskningen er i en tidlig fase.

En klinisk studie i 2022 viste ingen forskjell i ALS-progresjon etter en benmargstransplantasjon. En annen 2022 studie fant at benmargstransplantasjoner kunne hjelpe til med å behandle ALS i en musemodell av juvenil ALS.

Hvilke andre tilstander forskes det på stamceller for?

I tillegg til ALS, undersøkes stamcellebehandlinger for en lang rekke tilstander. Noen få eksempler inkluderer:

• andre nevrodegenerative sykdommer som Parkinsons sykdom og Alzheimers sykdom
• ryggmargsskader
• kreft
• hjertesykdom
• diabetes type 1

Hva er FDA-godkjente stamcellebehandlinger?

Hemopoietiske stamcelleprodukter, som inneholder stamceller som kan differensiere til forskjellige blodceller, er for tiden kun FDA-godkjente stamcelleprodukter. Disse brukes til å behandle visse kreftformer, blodsykdommer eller immunsykdommer.

Stamceller er en attraktiv potensiell behandling for ALS. Det er håpet at stamcelleterapi kan bremse eller reversere effekten av ALS.

Imidlertid er forskning på stamceller for ALS fortsatt generelt i de tidlige stadiene, og ingen stamcellebaserte ALS-behandlinger er godkjent av FDA. Samlet sett er det behov for mer forskning på sikkerheten og effektiviteten til disse behandlingene.

Personer med ALS som får stamcelleterapi gjør det gjennom kliniske studier. Hvis du har ALS og er interessert i å delta i en klinisk studie, snakk med omsorgsteamet ditt. De kan hjelpe deg med å finne kliniske studier som du kan være kvalifisert for.