Behandlingsalternativer for myelofibrose

Finnes det en kur mot myelofibrose?

Det finnes foreløpig ingen medisiner som kurerer myelofibrose. Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon er den eneste behandlingen som kan kurere MF eller betydelig forlenge overlevelsen til personer med MF.

Stamcelletransplantasjoner innebærer å erstatte unormale stamceller i benmargen med en infusjon av stamceller fra en frisk donor.

Prosedyren har betydelige og potensielt livstruende risikoer. Det er vanligvis bare anbefalt for yngre mennesker uten andre eksisterende helsemessige forhold.

Behandling av myelofibrose med medisiner

Legen din kan anbefale en eller flere medisiner for å behandle symptomer eller komplikasjoner av MF. Dette inkluderer anemi, forstørrelse av milten, nattesvette, kløe og beinsmerter.

Medisiner for å behandle MF inkluderer:

• kortikosteroider, som prednison
• erytropoese-stimulerende midler
• androgenbehandlinger, slik som danazol
• immunmodulatorer, inkludert thalidomid (Thalomid), lenalidomid (Revlimid) og pomalidomid (Pomalyst)
• kjemoterapi, inkludert hydroksyurea
• JAK2-hemmere, som ruxolitinib (Jakafi) og fedratinib (Inrebic)

Ruxolitinib er den første medisinen godkjent av Food and Drug Administration (FDA) for behandling av middels og høyrisiko MF. Ruxolitinib er en målrettet behandling og en JAK2-hemmer. Mutasjoner i JAK2-genet har vært assosiert med utvikling av MF.

Fedratinib (Inrebic) ble godkjent av FDA i 2019 for å behandle voksne med middels 2 og høyrisiko primær eller sekundær MF. Fedratinib er en svært selektiv JAK2 kinasehemmer. Det er for personer som ikke reagerer på behandling med ruxolitinib.

Blodoverføringer

Du kan trenge en blodoverføring hvis du er anemisk på grunn av MF. Regelmessige blodoverføringer kan øke antallet røde blodlegemer og redusere symptomer som tretthet og lett blåmerker.

Stamcelletransplantasjoner

MF utvikler seg når en stamcelle som produserer blodceller blir skadet. Det begynner å produsere umodne blodceller som bygger seg opp og forårsaker arrdannelse. Dette hindrer benmargen i å produsere sunne blodceller.

En stamcelletransplantasjon, også kjent som en benmargstransplantasjon, er en potensielt kurativ behandling som løser dette problemet. Legen din må vurdere din individuelle risiko for å avgjøre om du er en god kandidat for prosedyren.

Før en stamcelletransplantasjon vil du motta kjemoterapi eller stråling. Dette kvitter seg med gjenværende kreftceller og øker sjansene for at immunsystemet ditt vil akseptere donorceller.

Din helsepersonell overfører deretter benmargsceller fra en donor. Donorens friske stamceller erstatter de skadede stamcellene i benmargen din og produserer friske blodceller.

Stamcelletransplantasjoner medfører betydelig og potensielt livstruende risiko. Leger anbefaler vanligvis bare prosedyren for personer med middels og høy-risiko MF som er under 70 år og ikke har andre eksisterende helsemessige forhold.

En ny type redusert intensitet (ikke-myeloablativ) allogen stamcelletransplantasjon krever lavere doser kjemoterapi og stråling. Det kan være bedre for eldre individer.

Kirurgi

Blodceller produseres normalt av benmarg. Noen ganger, hos de med MF, produserer leveren og milten blodceller. Dette kan føre til at leveren og milten vokser seg større enn normalt.

En forstørret milt kan være smertefullt. Medisiner bidrar til å redusere størrelsen på milten. Hvis medisiner ikke er nok, kan legen din anbefale kirurgi for å fjerne milten. Denne prosedyren kalles splenektomi.

Bivirkninger av behandlingen

Alle MF-behandlinger kan gi bivirkninger. Legen din vil nøye veie risikoen og fordelene ved potensielle behandlinger før du anbefaler en tilnærming.

Det er viktig å snakke med legen din om eventuelle behandlingsbivirkninger du opplever. Legen din vil kanskje endre dosen eller bytte deg til en ny medisin.

Bivirkningene du kan oppleve avhenger av MF-behandlingen din.

Androgen terapier

Androgenbehandlinger kan forårsake leverskade, ansiktshårvekst hos kvinner og vekst av prostatakreft hos menn.

Kortikosteroider

Bivirkninger av kortikosteroider avhenger av medisinering og dosering. De kan omfatte høyt blodtrykk, væskeretensjon, vektøkning og humør- og hukommelsesproblemer.

Langsiktige risikoer for kortikosteroider inkluderer osteoporose, beinbrudd, høyt blodsukker og økt risiko for infeksjoner.

Immunmodulatorer

Disse stoffene kan øke antall hvite blodceller og blodplater. Dette kan føre til symptomer som forstoppelse og en stikkende følelse i hender og føtter. De kan også forårsake alvorlige fødselsskader under graviditet.

Legen din vil nøye overvåke antall blodceller og kan foreskrive disse legemidlene i kombinasjon med en lavdose steroid for å minimere risikoen.

JAK2-hemmere

Vanlige bivirkninger av JAK2-hemmere inkluderer et redusert nivå av blodplater og anemi. De kan også forårsake diaré, hodepine, svimmelhet, kvalme, oppkast, hodepine og blåmerker.

Fedratinib kan i sjeldne tilfeller forårsake alvorlig og potensielt dødelig hjerneskade kjent som encefalopati.

Kjemoterapi

Kjemoterapi retter seg mot raskt delende celler, som inkluderer hårceller, negleceller og celler i fordøyelses- og forplantningskanalen. Vanlige bivirkninger av kjemoterapi inkluderer:

• utmattelse
• hårtap
• hud- og negleforandringer
• kvalme, oppkast og tap av matlyst
• forstoppelse
• diaré
• vektendringer
• humørsvingninger
• fertilitetsproblemer

Splenektomi

Fjerning av milten øker risikoen for infeksjoner og blødningskomplikasjoner, inkludert blodpropp. Blodpropp kan føre til et potensielt dødelig hjerneslag eller lungeemboli.

Stamcelletransplantasjoner

Benmargstransplantasjoner kan forårsake en livstruende bivirkning kjent som graft-versus-host disease (GVHD), når donorens immunceller angriper de friske cellene dine.

Leger prøver å forhindre at dette skjer med forebyggende behandlinger, inkludert fjerning av T-celler fra donortransplantatet og bruk av medisiner for å undertrykke T-cellene i graftet.

GVHD kan påvirke huden din, mage-tarmkanalen eller leveren i løpet av de første 100 dagene etter transplantasjonen. Du kan oppleve symptomer som hudutslett og blemmer, kvalme, oppkast, magekramper, tap av matlyst, diaré og gulsott.

Kronisk GVHD kan involvere ett eller flere organer og er den ledende dødsårsaken etter en stamcelletransplantasjon. Symptomer kan påvirke munn, hud, negler, hår, mage-tarmkanalen, lungene, leveren, muskler, ledd eller kjønnsorganer.

Legen din kan anbefale å ta kortikosteroider som prednison eller en aktuell steroidkrem. De kan også foreskrive ruxolitinib for akutte symptomer.

Kliniske studier

Kliniske studier fortsetter å lete etter nye MF-behandlinger. Forskere tester nye JAK2-hemmere og undersøker om å kombinere ruxolitinib med andre medisiner kan forbedre resultatene for personer med MF.

En slik klasse medikamenter er histon-deacetylase (HDAC)-hemmere. De spiller en rolle i genuttrykk og kan behandle MF-symptomer når de pares med ruxolitinib.

Andre forsøk tester antifibrotiske midler for å se om disse stoffene forhindrer eller reverserer fibrose ved myelofibrose. Telomerasehemmeren imetelstatblir undersøkt for å forbedre benmargsfibrose og funksjon og blodcelletall hos personer med MF.

Hvis du ikke reagerer godt på en behandling, kan det å bli med i en klinisk prøve gi deg tilgang til nyere terapier. Dusinvis av kliniske studier rekrutterer eller evaluerer aktivt myelofibrosebehandlinger.

Naturlige rettsmidler

Myelofibrose er en kronisk sykdom som krever medisinsk intervensjon. Ingen homeopatiske eller naturlige kurer er påvist myelofibrosebehandlinger. Spør alltid legen din før du tar noen urter eller kosttilskudd.

Visse næringsstoffer som støtter produksjonen av røde blodlegemer kan redusere risikoen og symptomene på anemi. De vil ikke behandle den underliggende sykdommen. Spør legen din om du bør ta noen av følgende kosttilskudd:

• jern
• folsyre
• vitamin B-12

Å spise et balansert kosthold og trene regelmessig kan bidra til å redusere stress og holde kroppen i funksjon på et mer optimalt nivå.

Forskere i næringsstudier håper at et middelhavskosthold kan redusere betennelse i kroppen for å redusere risikoen for blodpropp, unormale blodverdier og miltforandringer hos personer med myelofibrose. Middelhavsdietten er rik på ferske, anti-inflammatoriske matvarer, inkludert olivenolje, nøtter, belgfrukter, grønnsaker, frukt, fisk og fullkornsprodukter.

En laboratoriestudie foreslo det tradisjonelle kinesiske urtemidlet kjent som danshen eller rød salvie (Salvia miltiorrhiza bunge) kan teoretisk påvirke signalveiene for myelofibrose. Urten har ikke blitt studert hos mennesker, og den har ikke blitt evaluert av FDA for sikkerhet og effekt. Snakk alltid med legen din før du prøver noe kosttilskudd.

Undersøkelser

To medikamenter har allerede kommet seg gjennom tidlig klinisk testing og er nå i fase III kliniske studier. Pacritinib er en oral kinasehemmer med spesifisitet for JAK2 og IRAK1. Momelotinib er en JAK1-, JAK2- og ACVR1-hemmer som vil bli sammenlignet med ruxolitinib i en fase III-studie.

Interferon-alfa har allerede blitt brukt til å behandle personer med MF. Det har vist seg å potensielt redusere produksjonen av blodceller i benmargen. Mer forskning er nødvendig for å fastslå dens langsiktige sikkerhet og effekt.

Imetelstat er en telomerasehemmer i fase II-testing for middels 2 eller høyrisiko MF-individer som JAK-hemmere ikke fungerte for. Midlet har vist lovende resultater, selv om større kliniske studier er nødvendig.

Outlook

Å forutsi utsiktene og overlevelsen med myelofibrose kan være vanskelig. Mange har MF i mange år uten å oppleve noen symptomer.

Overlevelse varierer avhengig av typen MF, enten det er lavrisiko, middels risiko eller høyrisiko.

En studie fant at personer med lavrisiko-MF hadde like stor sannsynlighet for å leve i de 5 årene etter diagnosen som befolkningen generelt, hvoretter overlevelsen sank. Den fant at personer med høyrisiko-MF levde i opptil syv år etter diagnosen.

Det eneste behandlingsalternativet som potensielt kan kurere MF er en stamcelletransplantasjon. Noen undersøkelser tyder på at nylig godkjente legemidler inkludert ruxolitinib kan forlenge overlevelsen med noen år. Mange kliniske studier fortsetter å studere potensielle MF-behandlinger.

En rekke MF-behandlinger er effektive for å adressere symptomer og forbedre livskvaliteten din.

Medisiner inkludert immunmodulatorer, JAK2-hemmere, kortikosteroider og androgenterapier hjelper til med å håndtere symptomer. Du kan også trenge kjemoterapi, blodoverføringer eller splenektomi.

Snakk med legen din om symptomene dine og gi dem alltid beskjed hvis du vurderer å ta en ny medisin eller et kosttilskudd.