Spør eksperten: Gjennombrudd og kliniske studier for myelofibrose

Hvilke nylige og pågående kliniske studier skjer for myelofibrose?

Det er en veldig aktiv tid for myelofibroseforskning. For noen år siden ble JAKARTA og JAKARTA2 studier rapporterte miltkrymping og symptomforbedring med den selektive JAK2-hemmeren fedratinib.

Mer nylig har FORTSETTE studien viste effekt for multikinasehemmeren pacritinib. Fase III-studien for dette spennende stoffet rekrutterer aktivt. De FORENKLE studien viste oppmuntrende resultater for JAK1/JAK2-hemmeren momelotinib.

Dusinvis av pågående kliniske studier ser på nye målrettede legemidler, enten alene eller i kombinasjon med medisiner som allerede er godkjent for myelofibrose. Vi vil forhåpentligvis ha flere verktøy i verktøykassen vår for å behandle denne sykdommen etter hvert som pågående forskning er fullført.

Har det vært noen nyere forskningsgjennombrudd for å håndtere eller behandle myelofibrose?

Absolutt. Leger har visst om viktigheten av JAK2-hemming for å behandle myelofibrose helt siden godkjenningen av Jakafi (ruxolitinib) for behandling av myelofibrose i 2011.

JAK2-hemmeren Inrebic (fedratinib) ble godkjent i fjor for middels 2 eller høyrisiko myelofibrose. Vi kan nå bruke den enten på forhånd eller etter progresjon på Jakafi.

Pacritinib er et annet veldig spennende medikament. Fordi det ikke undertrykker benmarg, kan vi bruke det til pasienter med svært lavt antall blodplater. Dette er et vanlig funn hos myelofibrosepasienter som kan begrense behandlingsmulighetene.

Hvor og hvordan kan noen finne myelofibrose kliniske studier å delta i?

Den enkleste og beste måten å delta i en prøveperiode på er å spørre legen din. De kan undersøke dusinvis av forsøk for å se hvilken som passer best for din type og sykdomsstadium. Hvis prøven ikke er tilgjengelig på legekontoret ditt, kan de koordinere en henvisning til et senter som tilbyr prøven.

Clinicaltrials.gov er en database vedlikeholdt av National Institutes of Health som viser alle tilgjengelige kliniske studier. Den er åpen for alle å se og er lett søkbar. Det kan imidlertid være forvirrende for personer uten medisinsk bakgrunn.

Pasientadvokatgrupper er også utmerkede ressurser for en rekke emner, inkludert kliniske studier. Sjekk ut MPN Education Foundation eller MPN Advocacy & Education International.

Hvor vellykket har nåværende behandlinger vært for behandling av myelofibrose?

Myelofibrosebehandling har kommet langt de siste 10 årene. Genomiske analyser har bidratt til å finjustere vårt risikopoengsystem. Det hjelper leger med å finne ut hvem som vil ha mest nytte av en benmargstransplantasjon.

Listen over effektive myelofibrosemedisiner vokser. Disse medisinene hjelper pasienter med å leve lenger med færre symptomer og bedre livskvalitet.

Vi har fortsatt en lang vei å gå. Forhåpentligvis vil nåværende og fremtidig forskning gi oss enda flere godkjente terapier og bedre behandlingskombinasjoner for å forbedre resultatene for personer med myelofibrose ytterligere.

Er det noen risiko ved å melde seg på en klinisk studie?

Enhver medisinsk behandling har risikoer og fordeler. Kliniske studier er intet unntak.

Kliniske studier er svært viktige. De er den eneste måten leger kan oppdage nye og forbedrede kreftbehandlinger på. Pasienter i utprøvinger får den beste behandlingsbehandlingen.

Risikoene er forskjellige for hver enkelt studie. De kan omfatte spesifikke bivirkninger av det undersøkte stoffet, mangel på nytte av behandlingen og tildeling til placebo.

Du må signere et informert samtykke for å melde deg på en klinisk studie. Dette er en langvarig prosess med forskerteamet. Helseteamet ditt vil grundig gjennomgå og forklare alle risikoer og fordeler for deg.

Hva er de beste måtene å forhindre progresjon av myelofibrose?

Det er fortsatt uklart hvordan vi virkelig kan påvirke sykdomsprogresjonen. Langsiktig oppfølging av sammenslåtte data fra KOMFORT forsøk antyder at behandling med Jakafi kan doble den totale overlevelsen sammenlignet med den beste tilgjengelige behandlingen på det tidspunktet.

Dette funnet er noe kontroversielt. Det er ikke klart om overlevelsesfordelen er fra forsinket progresjon eller andre fordeler, for eksempel forbedret ernæring etter miltkrymping.

Finnes det en kur mot myelofibrose?

Den beste sjansen for langsiktig sykdomskontroll er en benmargstransplantasjon, også kjent som en stamcelletransplantasjon. Det ser ut til å kurere noen pasienter. Det er vanskelig å forutsi med sikkerhet.

Transplantasjon er et alternativ med høy risiko og høy belønning. Det er bare egnet for visse pasienter som tåler påkjenningene i prosessen. Legen din kan gi råd om en benmargstransplantasjon er et passende alternativ for deg og koordinere henvisning til et erfarent transplantasjonsteam for en konsultasjon.

Ivy Altomare, MD, er førsteamanuensis i medisin ved Duke University og assisterende medisinsk direktør for Duke Cancer Network. Hun er en prisvinnende pedagog med klinisk fokus på å øke bevisstheten om og tilgang til onkologi og hematologiske kliniske studier i landlige samfunn.