Genterapi

Genterapi er for tiden en eksperimentell behandling som erstatter eller inaktiverer sykdomsfremkallende bakterier gjennom injeksjon eller IV. Forskning fortsetter på måtene denne terapien kan behandle kreft og andre tilstander på.

Oversikt

Hva er genterapi?

Genterapi er en eksperimentell behandling som bruker genetisk materiale for å behandle eller forebygge visse sykdommer. Selv om det ennå ikke er allment tilgjengelig, kan genterapi en dag hjelpe leger med å behandle sykdommer ved direkte å erstatte det sykdomsfremkallende genet.

Kliniske studier undersøker genterapi for behandling av kreft, aldersrelatert makuladegenerasjon og andre øyesykdommer, visse genetiske tilstander og HIV/AIDS. For øyeblikket er en genterapimedisin, Luxturna®, godkjent av US Food and Drug Administration (FDA) for bruk i USA. Luxturna behandler visse arvelige retinale (øye) sykdommer.

Prosedyredetaljer

Hvordan fungerer genterapi?

Genterapi virker ved å erstatte eller inaktivere sykdomsfremkallende gener. I noen tilfeller introduserer genterapi nye gener i kroppen for å behandle en spesifikk sykdom.

Med genterapi leverer leger en sunn kopi av et gen til celler inne i kroppen. Dette friske genet kan erstatte et skadet (mutert) gen, inaktivere et mutert gen eller introdusere et helt nytt gen.

Bærere, kalt vektorer, transporterer disse friske genene inn i celler. I de fleste tilfeller er vektorene modifiserte virus som ikke forårsaker sykdom. Vektorer kan også være visse typer bakterier eller sirkulære DNA-molekyler (plasmid-DNA). Ytterligere metoder for å pakke og levere genetisk materiale blir også aktivt undersøkt, som bruk av nanopartikler, innkapsling av lipidmolekyler og bruk av elektriske strømmer.

Injeksjon eller intravenøs (IV) infusjon introduserer vektorer i kroppen. I noen tilfeller samler leger celler fra en pasient, legger til vektorer i et laboratorium og returnerer de vektorholdige cellene til pasientens kropp gjennom injeksjon eller IV-infusjon.

Risikoer / fordeler

Hva er risikoen og fordelene med genterapi?

Med unntak av Luxturna som er godkjent av FDA, eksperimenterer leger fortsatt med genterapi. Den langsiktige sikkerheten til slike behandlinger er ennå ikke bestemt. Noen genterapier ser ut til å være effektive for å kurere visse tilstander. Men det er ikke nok bevis om genterapi som helhet til å fastslå alle mulige risikoer.

Noe genterapiforskning indikerer at genterapi kan forverre symptomene eller føre til at de varer lenger. I tillegg kan komplikasjoner av visse genterapier inkludere kreft, toksisitet og betennelse.

Gjenoppretting og Outlook

Hva er utsiktene etter genterapi?

Din utvinning avhenger av hvilken medisinsk tilstand genterapi behandler. Komplikasjoner kan være alvorlige og kan påvirke resultatet.

Når skal du ringe legen

Når bør jeg spørre legen min om genterapi?

Forskere undersøker genterapi for å behandle kreft, øyesykdommer, enkelte genetiske tilstander og HIV/AIDS. Hvis du er interessert i å delta i en klinisk studie som involverer genterapi, snakk med legen din. Legen din kan hjelpe med å avgjøre om genterapi kan behandle tilstanden din.