Kliniske studier og sikkerhet: dine spørsmål besvart

Hvordan sikrer forskere at kliniske studier er trygge?

Det er ingen måte å eliminere alle risikoer, uansett hvor små. Men det er mange måter forskere og offentlige etater prøver å minimere risiko og sikre pasientsikkerhet på.

Forskere bidrar til å ivareta sikkerheten ved å følge offentlige forskrifter og ved å:

• lage en forskningsplan kalt en protokoll
• danne en institusjonell vurderingskomité (IRB)
• danne et data- og sikkerhetsovervåkingstavle (DSMB)
• få ditt informerte samtykke
• rapportere resultater til Food and Drug Administration (FDA)

La oss se nærmere på noen av disse beskyttelsene.

Protokoller

For det første har hver klinisk studie det som kalles en protokoll, eller plan, som forklarer studieretningslinjene. Den planen inkluderer:

• formålet og målene med rettssaken
• hvilke typer frivillige som trengs
• hvordan forskerne vil gjennomføre studien
• hvordan de vil overvåke sikkerheten til prøvedeltakere
• medisinene, enhetene eller metodene som er involvert
• typen informasjon de vil samle inn
• hvor lenge rettssaken vil vare

Hvis studien har en IRB, ser IRB på protokollene og gjør endringer eller gir veiledning før studien starter.

IRB-er

Jobben til IRB er å gjennomgå og godkjenne en detaljert forskningsplan. Styrets mål er å beskytte personene som er involvert i rettssaken. Ifølge Nasjonalt kreftinstituttkan IRB-er inkludere:

• forskere
• leger
• presteskap
• pasientforkjempere

Minst ett medlem av IRB må være en ikke-vitenskapsmann som ikke er tilknyttet institusjonen.

IRB sikrer at rettssaken er lovlig, etisk og godt utformet. De sikrer også at planen ikke innebærer noen unødvendig risiko og inkluderer en sikkerhetsplan.

Hvert helseinstitusjon som utfører klinisk forskning har en IRB. Institusjonens IRB vil vurdere hvert forsøk før det starter.

Men ikke alle kliniske studier har en IRB. Ulike institusjoner har egne retningslinjer for når de krever en utprøving for å ha en IRB. Men generelt må en klinisk studie ha en IRB hvis studien studerer et FDA-regulert medikament, produkt eller enhet, eller hvis det er finansiert eller utført av den føderale regjeringen.

Office for Human Research Protection (OHRP) kan gi veiledning og tilsyn for IRBer.

DSMBer

I tillegg til en IRB, har noen forsøk satt opp en DSMB. Det kan også kalles en data- og sikkerhetsovervåkingskomité (DSMC) eller dataovervåkingstavle (DMC). Denne gruppen inkluderer eksperter på tilstanden og befolkningen som er involvert i studien.

Fra tid til annen vil DSMB gjennomgå data fra forskningen, med et spesifikt fokus på pasientsikkerhet. DSMB-er kan se mer data enn IRB-er, slik at de bedre kan vurdere sikkerheten. En DSMB kan anbefale en prøvestans hvis det er bevis på at prøven forårsaker skade.

IRB vil gjennomgå DSMBs planer og anbefalinger i sin egen gjennomgang av studien.

Alle fase 3 (senere stadium) kliniske studier krever en DSMB. Selv om det ikke er nødvendig, kommenterer FDA at noen forsøk i fase 1 og 2 kan ha nytte av DSMB. Litt forskning foreslår at FDA bør utvide dette kravet til også å omfatte tidligfaseforsøk.

Alle medlemmer av en DSMB må være uavhengige. Det betyr at de ikke er knyttet til institusjonen eller sponsorer av forskningen på noen måte.

Informert samtykke

FDA krever at forskere får informert samtykke. Det betyr at de må innhente ditt samtykke for å delta og må gjøre deg oppmerksom på detaljene i en rettssak, inkludert:

• inngrepene eller prosedyrene du skal gjennomgå
• prøveforskningsplanen (protokollen) og hvordan den fungerer
• eventuelle risikoer eller ubehag
• det faktum at deltakelse er frivillig

Prøverapportering

Forskere må rapportere visse typer klinisk forskning til Clinicaltrials.gov, en online database med studier og deres resultater. National Library of Medicine vedlikeholder nettstedet, som inneholder forskning fra hele verden.

Generelt må studieforfattere rapportere om all forskning som involverer et FDA-regulert medikament, produkt eller enhet så lenge noe av forskningen foregår i USA eller involverer et amerikansk produkt.

Clinicaltrials.gov inneholder også mange studier som forfattere ikke er pålagt å rapportere. Disse inkluderer observasjonsstudier og studier som ikke ser på et stoff eller medisinsk utstyr. Ifølge nettstedet har forskere fra alle 50 delstater og 221 land rapportert arbeidet sitt i databasen.

Hva er risikoen ved kliniske studier?

Noen kliniske studier har bare minimal risiko. Andre kan ha mer risiko, og studiearrangører må fortelle deg risikoen før rettssaken starter.

Minimal risiko betyr at sannsynligheten for skade eller ubehag under rettssaken ikke er verre enn noe du vanligvis vil oppleve i dagliglivet.

Foruten minimal skade, er noen ulemper ved kliniske studier å vurdere:

• Du har kanskje ikke nytte av intervensjonen eller produktet prøven studerer.
• Studieprosedyrer kan være veldig annerledes enn vanlig medisinsk behandling.
• Studien kan utsette deg for ukjente risikoer.
• Det kan være kostnader forbundet med rettssaken.

Er noen faser av kliniske studier mer risikofylte enn andre?

Forskere gjennomfører ofte kliniske studier i ulike faser. Dette gjelder spesielt for eksperimentelle legemidler.

Fase 1

Forskere tester et nytt medikament eller en ny behandling for første gang i en liten gruppe vanlige frivillige uten sykdommen eller tilstanden. Gruppen er vanligvis mellom 20 og 80 personer. Forskerne ser på sikkerheten til intervensjonen og prøver å finne ut en sikker dosering og identifisere eventuelle bivirkninger.

Fase 2

En større gruppe mennesker, vanligvis i hundrevis og inkludert personer med sykdommen eller tilstanden, prøver medisinen eller intervensjonen. Forskere vil igjen vurdere sikkerheten i denne gruppen.

Fase 3

Tusenvis av deltakere prøver ut den nye behandlingen for å være sikker på at den virker. Den større prøvestørrelsen lar forskere identifisere de fleste vanlige bivirkningene. De vil også sammenligne det med andre medisiner for samme tilstand.

Fase 4

Forskere gjennomfører disse forsøkene etter at FDA godkjenner intervensjonen og dens offentlige markedsføring. Deltakerne fortsetter å teste stoffets effekter i ulike populasjoner og får mer data.

Hver fase har sin egen risiko, men flere ukjente eksisterer når forskningen starter.

Hva er fordelene med kliniske studier?

Tilhengere av kliniske studier sier at de er til fordel for deltakere og andre som trenger behandling for en medisinsk tilstand. Forsøk bidrar til å skape ny forskning og mulige løsninger på vanlige medisinske problemer.

Deltakerne drar også nytte av tidlig tilgang til nye medisiner og behandlinger og kan oppleve mer medisinsk behandling og oppmerksomhet.

Ofte stilte spørsmål

Bruker kliniske studier placebo?

Ja, noen kliniske studier bruker placebo. En placebo er en pille eller annen intervensjon som ikke har noen aktiv ingrediens eller fordel, men som ser ut til å være en ekte behandling. Folk i forsøkene vet ikke hvem som får placebo eller den ekte varen. Dette kalles blending.

En placebo lar forskere sammenligne effektiviteten av en intervensjon versus ingen intervensjon og placeboeffekten.

Vil informasjonen min holdes konfidensiell?

Informasjonen din er beskyttet med mindre du skriftlig samtykker til at forskere kan avsløre den. Health Insurance Portability and Accountability Act av 1996 (HIPAA) beskytter informasjonen din, inkludert under kliniske studier.

HIPAA er en føderal lov som oppretter nasjonale standarder for å beskytte sensitiv pasienthelseinformasjon. Det forhindrer andre i å avsløre informasjonen din uten ditt samtykke eller viten.

Det er begrensede, snevert definerte omstendigheter der forskere kan bruke informasjonen din uten din tillatelse, hovedsakelig for å hjelpe til med forskning. Department of Health and Human Services (HHS) har en detaljert liste over unntak på nettstedet.

Må jeg betale for kliniske studier?

Noen kliniske studier lar deg delta uten kostnad. Andre kan bære kostnader, men forsikringen din kan betale for dem.

Ifølge Nasjonalt kreftinstitutt, vil forsikringsselskapet ditt ofte dekke kostnader til pasientbehandling. Disse inkluderer:

• besøk hos helsepersonell
• blir på sykehuset
• standard kreftbehandlinger
• behandlinger for å forbedre kreftsymptomer eller for å lette bivirkninger
• laboratorie-, røntgen- og bildetester

Men forsikringsselskapene dekker kanskje ikke noen forskningskostnader, for eksempel:

• studiemedisinen
• tester utført kun for forskningsformål
• ytterligere bildebehandling og røntgenbilder kun for forskningsformål

Hvordan deltar jeg i en klinisk studie?

Hvis du ønsker å delta i en klinisk studie, er det et enkelt verktøy som kan hjelpe deg. National Library of Medicine har et søkeverktøy som lar deg finne kliniske studier som rekrutterer eller kan rekruttere i fremtiden.

Databasen er søkbar etter tilstand og land.

Kliniske studier gir muligheter for frivillige til å delta i studier som ser på hvor effektive nye behandlinger kan være. Flere grupper, inkludert offentlige etater, setter regler for å sikre at din sikkerhet er en prioritet. Likevel kan de ikke eliminere alle risikoer.

Ulike forsøk har forskjellige risikonivåer. Det er nyttig å snakke med en helsepersonell for å finne ut om de mulige fordelene oppveier risikoen.

Prøvedeltakelse er frivillig. Frivillige har en tendens til å være for det meste hvite og eldre. Større mangfold i forsøk kan bidra til å forbedre kvaliteten på resultatene.