Hva er forventet levealder for personer med hemofili?

Utsiktene for personer med hemofili har forbedret seg betydelig de siste tiårene siden blodkoagulasjonsfaktorinfusjoner har blitt allment tilgjengelig.

Disse infusjonene innebærer regelmessig injeksjon av et protein i blodet for å erstatte et protein kroppen din mangler. Hvilken type blodkoagulasjonsfaktor du får avhenger av din type hemofili.

Forventet levealder for personer behandlet for hemofili fortsetter å forbedre seg og er nå nærmer seg forventet levealder for befolkningen generelt.

Dødsraten av alle årsaker er ca 19 % høyere for personer med ikke-alvorlig hemofili enn for personer uten hemofili. Dette betyr at personer med ikke-alvorlig hemofili har omtrent 19 % høyere sjanse for å dø for tidlig uansett årsak.

I 2021 studere i Nederland så forskere på forventet levealder til over 1000 menn med hemofili fra 2001 til 2018. Omtrent 87 % av mennene hadde hemofili A, og resten hadde hemofili B.

Alvorlighetsgraden av sykdommen til personene i studien brøt sammen som følger:

Forskerne estimerte at halvparten av mennene i studien deres ville leve til 77 år, som er omtrent 6 år lavere enn den generelle befolkningen av nederlandske menn.

I løpet av den 17-årige oppfølgingsperioden døde 14 % av menneskene. Av personene som døde døde halvparten før fylte 69,8 år, og alderen på dødstidspunktet varierte fra 16,4 til 98,0 år.

Forventet levealder for personer med alvorlig hemofili har forbedret seg til ca 56,8 år.

Personer med mild hemofili kan ha en normal eller nesten normal levetid uten behandling. Personer med alvorlig hemofili har en tendens til å ha et ekstremt dårlig syn uten behandling.

Til 1970-tallet, gjennomsnittlig levealder for personer med hemofili var 11 til 13 år. Nå har personer med alvorlig hemofili i utviklede land en normal levetid hvis blodkoagulasjonsfaktorbehandling startes i alderen 1 til 2 år.

Mennesker i utviklingsland med hemofili og uten tilgang til behandling har omtrent dobbelt så høy dødelighet som befolkningen generelt.

De hovedårsaker dødsfall for personer med hemofili er:

• blør

• hepatitt-relatert sykdom

• HIV-relatert sykdom

I studere fra Nederland var de vanligste dødsårsakene:

• ikke-leverkreft
• intrakraniell blødning
• kronisk leversykdom
• leverkreft
• AIDS
• iskemisk hjertesykdom
• slag

Det er viktig å merke seg at ikke alle disse dødsårsakene var relatert til hemofili.

Den beste måten å behandle hemofili på er vanligvis ved å erstatte det manglende proteinet i blodet ditt som svekker blodets evne til å koagulere. Denne behandlingen kalles erstatningsterapi for blodkoagulasjonsfaktorer. Det innebærer vanligvis å motta regelmessige intravenøse (IV) infusjoner av det manglende proteinet ditt i en av blodårene dine over flere timer.

I november 2022 ble Food and Drug Administration (FDA) godkjent den første typen genterapi for behandling av hemofili B, kalt Hemgenix. Genterapi innebærer å motta en engangsinfusjon av den genetiske informasjonen kroppen din trenger for å produsere det manglende proteinet. Den genetiske informasjonen finnes i et virusskall.

I juni 2023 ble FDA godkjente den første genterapien for hemofili A.

Ekstremt sjelden kan hemofili utvikle seg på grunn av en autoimmun reaksjon. Denne tilstanden kalles ervervet hemofili. Personer med ervervet hemofili trenger ofte å ta medisiner kalt bypass-faktorer som lar blodet koagulere uten det manglende proteinet. De kan også trenge å ta medisiner for å stoppe den autoimmune reaksjonen.

Personer med hemofili lever nesten like lenge som personer uten hemofili hvis den behandles riktig. Personer med svært mild hemofili trenger kanskje ikke annen behandling enn regelmessig observasjon.

Alvorlig hemofili behandles vanligvis ved regelmessig å injisere det manglende proteinet i blodet ditt. Nylig har genterapi blitt FDA-godkjent for behandling av hemofili A og B i USA.

Genterapi er en engangsinjeksjon som gir kroppen instruksjonene den trenger for å lage det manglende proteinet.